Klinisch onderzoek naar het gebruik van autologe beenmergstamcellen bij amyotrofische laterale sclerose (extensie CMN/ELA)
29 maart 2017 bijgewerkt door: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Fase I/II klinisch onderzoek naar het gebruik van autologe beenmergstamcellen bij amyotrofische laterale sclerose (extensie CMN/ELA)
Het doel van deze klinische studie is het beoordelen van de haalbaarheid en de veiligheid van de intraspinale en intrathecale infusie van autologe beenmergstamcellen voor de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) ondergaan doorgaans een progressieve verlamming als gevolg van het aanhoudende verlies van motorneuronen, wat hen in minder dan 5 jaar tot de dood leidt.
Geen enkele behandeling heeft zijn natuurlijke beloop veranderd.
Intraspinale injecties van mononucleaire beenmergcellen (MNC) hebben het verloop van ALS in muizenmodellen kunnen verbeteren, door te werken als pompen van trofische factoren die de motoneuronen functioneel houden.
Bovendien is de klinische studie (Studie NCT00855400 op www.ClinicalTrials.gov)
uitgevoerd door onze onderzoeksgroep om de veiligheid en werkzaamheid van autologe stamceltransplantatie bij amyotrofische laterale sclerose bij mensen te bepalen, bleek dat deze procedure haalbaar en veilig is.
In het verlengde van die studie hebben we een fase I/II klinische studie ontworpen om de haalbaarheid van de intraspinale en intrathecale infusie van autologe beenmergstamcellen te controleren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
63
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanje
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose vastgesteld volgens de criteria van de World Federation of Neurology
- Meer dan 6 en minder dan 36 maanden evolutie van de ziekte
- Medulair begin van de ziekte
- Meer dan 18 en jonger dan 70 jaar
- Geforceerde vitale capaciteit ≥ 50%
- Totale tijd van zuurstofverzadiging <90% minder dan 5% van de slaaptijd
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Neurologische of psychiatrische bijkomende ziekte
- Behoefte aan parenterale of enterale voeding via percutane endoscopische gastrostomie of neussonde
- Gelijktijdige systemische ziekte
- Behandeling met corticosteroïden, immunoglobulinen of immunosuppressoren gedurende de laatste 12 maanden
- Opname in andere klinische onderzoeken
- Onvermogen om de geïnformeerde toestemming te begrijpen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Autologe beenmergstamcellen intraspinale transplantatie
T3-T4 laminectomie en beenmerg ficoll gescheiden mononucleaire autologe cellen intraspinale transplantatie
|
Autologe beenmergcellenverzameling onder sedatie. Zestig ml wordt verkregen en verwerkt door een ficoll-gradiënt. T3-T4 laminectomie en beenmerg ficoll gescheiden mononucleaire autologe cellen intraspinale transplantatie |
|
Experimenteel: Intrathecale infusie van autologe beenmergstamcellen
Patiënten kregen 2 ml cerebrospinale vloeistof toegediend en kregen 2 ml (twee spuiten van 1 ml) autologe stamcellen toegediend.
|
Autologe beenmergcellenverzameling onder sedatie. Zestig ml wordt verkregen en verwerkt door een ficoll-gradiënt. Patiënten kregen 2 ml cerebrospinale vloeistof toegediend en kregen 2 ml (twee spuiten van 1 ml) autologe stamcellen toegediend. |
|
Placebo-vergelijker: Intrathecale infusie van placebo (zoutoplossing).
Patiënten kregen een infuus van 2 ml zoutoplossing
|
Patiënten kregen een infuus van 2 ml zoutoplossing
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Elke 3 maanden
|
Elke 3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Neurologische variabelen: de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal (ALS-FRS), Medical Research Council (MRC) en Norris-schalen
Tijdsspanne: Elke 3 maanden
|
Elke 3 maanden
|
|
Afwezigheid van bijwerkingen
Tijdsspanne: Elke week/maand afhankelijk van de studiefase
|
Elke week/maand afhankelijk van de studiefase
|
|
Neurofysiologische variabelen: elektromyografie, polysomnografie, evoked potentials
Tijdsspanne: Elke 3 maanden
|
Elke 3 maanden
|
|
Neuroradiologische variabelen: Spinal Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden
|
Elke 3 maanden
|
|
Ademhalingsvariabelen: maximale inspiratoire druk (PIM), maximale expiratoire druk (PEM), snuiven nasaal, oxymetrie.
Tijdsspanne: Elke 3 maanden
|
Elke 3 maanden
|
|
Psychologische variabelen: gezondheidsvragenlijst (EuroQol-5D), het profiel van stemmingstoestanden (POMS)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden
|
Elke 3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 november 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 november 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 december 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 december 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
6 december 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 maart 2017
Laatst geverifieerd
1 november 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (EudraCT-nummer)
- EC07/90762 (Andere identificatie: ISCIII)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .