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Abatacept 共刺激阻断治疗全秃/Universalis

2012年11月12日 更新者:Julian M. Mackay-Wiggan

一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,以评估阿巴西普共刺激阻滞剂在治疗全秃/全身脱发中的疗效

Abatacept 会减少毛囊特异性 T 细胞的启动,从而减少毛囊相关的浸润并改善毛发生长。

这是一项双盲安慰剂对照研究,旨在测试阿巴西普治疗 64 名诊断为全秃或普秃的受试者的安全性和有效性。 受试者将以 1:1 的比例随机分配到安慰剂组或治疗组,并将接受 6 个月的研究药物或安慰剂治疗,然后是 6 个月的观察期。

研究概览

详细说明

斑秃是一种常见的自身免疫性疾病,由于自身免疫性攻击毛囊,影响了 1% 的普通人群,通常表现为斑片状脱发。 这些患者中有三分之一将在第一年内经历自发缓解。 然而,许多患者会发展为逐渐消退的疾病,其中一些会发展为全秃(头皮全部脱发)或全身脱发(全身毛发全部脱落)。 患有毁容疾病的人群代表着未满足的重大医疗需求。 全秃/全身脱发很少(如果有的话)自发缓解或通过当前治疗缓解,并且被 FDA 归类为孤儿适应症。

没有 FDA 批准的斑秃药物。 最近的一份 Cochrane 报告得出结论,没有证据支持对该疾病进行任何干预。 护理标准仍然是对轻度疾病的观察和对更晚期病例的损伤/口服类固醇。

阿巴西普是一种可溶性人融合蛋白,可选择性调节完全 T 细胞激活所需的共刺激信号。 它被批准用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎。 它还被批准用于治疗 6 岁或以上儿童的中度至重度活动性多关节幼年特发性关节炎。 阿巴西普是一种冻干粉剂,静脉输注 30 分钟。 与类风湿性关节炎一样,剂量是基于体重的,并且在整个治疗过程中是固定的。 阿巴西普或安慰剂将在基线、第 2 周、第 4 周和每 4 周进行 30 分钟静脉输注,共 5 个周期(第 8、12、16、20 周),总治疗期为 6 个月。 治疗期结束后将有 6 个月的观察期。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 年龄必须在 18 至 75 岁之间。
  • 必须诊断为全秃或普秃
  • 使用 SALT 评分测量的基线总头皮脱发必须 >75%。
  • 脱发的持续时间必须在 3 到 12 个月之间。
  • 基线时可能没有再生长的证据。
  • 受试者可能未接受治疗或对病灶内 (IL) 类固醇或斑秃的其他治疗无反应。
  • 必须愿意在服用研究药物期间以及停药后 3 个月内避免接种活疫苗。

排除标准:

  • 有牛皮癣或脂溢性皮炎等头皮病史或活动性皮肤病的患者。
  • 斑秃诊断有疑问的患者。
  • 研究者认为患有活动性疾病或恶性肿瘤(充分治疗的基底细胞癌或鳞状细胞癌除外)会增加参与研究的风险的患者,包括有反复感染史的患者。
  • 使用葡萄糖脱氢酶吡咯并喹啉醌 (GDH-PQQ) 试纸监测血糖水平的患者。 允许使用不与麦芽糖反应的其他方法监测血糖,例如葡萄糖脱氢酶尼古丁腺嘌呤二核苷酸 (GDH-NAD)、葡萄糖氧化酶或葡萄糖己糖激酶测试方法。
  • 服用 TNF 拮抗剂或其他生物疗法(如阿那白滞素)的患者。
  • 在研究期间不能或不愿使用两种避孕方法的育龄妇女。
  • 怀孕或哺乳的妇女。
  • 已知为 HIV 或乙型或丙型肝炎阳性的患者。
  • 筛选时乙型肝炎表面抗原阳性或乙型肝炎核心抗体阳性。
  • 纯化蛋白衍生物 [PPD] 皮肤试验呈阳性表明患有潜伏性结核分枝杆菌感染的患者。 具有阳性 PPD 皮肤试验和记录完成潜伏性结核病标准医疗实践治疗的受试者是合格的。 PPD 皮肤试验呈阳性且未接受治疗或没有完成治疗的文件的受试者不符合资格。
  • 未完全治疗的结核分枝杆菌感染史,如以下所示:
  • 记录结核分枝杆菌治疗不彻底的受试者医疗记录
  • 受试者自我报告的结核分枝杆菌不完全治疗史
  • 治疗区域有感染或皮肤癌证据的患者。
  • 有造血异常病史或证据的患者。
  • 有免疫抑制病史或反复严重感染病史的患者。
  • 有 COPD 病史或可能诊断为 COPD 的患者
  • 不愿或不能停止已知会影响斑秃毛发再生的治疗的患者。
  • 接受过病灶内类固醇、全身性类固醇、蒽林、方酸、DPCP(二苯基环丙酮)、普托品、米诺地尔或研究者认为可能在基线访视后一个月内影响毛发再生的其他药物治疗的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:阿巴西普
阿巴西普作为 30 分钟静脉输注给药
阿巴西普将作为 30 分钟静脉输注给药。
安慰剂比较:静置输液
安慰剂将作为 30 分钟静脉内输注给药。
安慰剂将作为 30 分钟静脉内输注给药。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
该研究的主要终点将是治疗 6 个月后有反应者的比例,定义为根据第 24 周脱发严重程度工具 (SALT) 评分评估的基线头发再生长 50% 或更多。
大体时间:24周
该意向治疗试验的主要终点是治疗 6 个月后治疗组与对照组相比的反应者比例,定义为根据脱发严重程度工具评估的基线头发再生长 50% 或更多( SALT)在第 24 周时得分。 这是定义响应者和非响应者的相对严格的定义,选择它是为了最大限度地减少“车辆”手臂的反应,预计只有不到 10% 的人会自发地实现这种程度的毛发再生长。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在治疗阶段的第 4、8、12、20 和 24 周以及在观察阶段的第 30、36、42 和 48 周,通过 SALT 确定的头发从基线再生长的百分比。
大体时间:24周的治疗和18周的观察期
作为次要终点,疗效将通过头发再生长的变化来衡量,作为一个连续变量,由身体检查和摄影以及受试者和医生的整体评估分数确定。 为评估反应的持久性,将在治疗后继续跟踪受试者 6 个月。 将在每次研究访视时评估所有受试者的安全性,包括不良反应 (AE) 的发生率和严重程度以及治疗紧急实验室异常的发生率。
24周的治疗和18周的观察期

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Julian Mackay-Wiggan, MD, MS、Columbia University
  • 研究主任:Angela Christiano, PhD、Columbia University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年9月1日

初级完成 (实际的)

2012年6月1日

研究完成 (实际的)

2012年6月1日

研究注册日期

首次提交

2011年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2011年3月11日

首次发布 (估计)

2011年3月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2012年11月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2012年11月12日

最后验证

2012年11月1日

更多信息

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