Abataseptin kostimulatorinen esto alopecia Totalis/Universalis -hoidossa
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus abataseptin kostimulatorisen salpauksen tehokkuuden arvioimiseksi hiustenlähtö Totaliksen/Universalisin hoidossa
Vähentääkö Abatacept karvatuppispesifisten T-solujen pohjustusta ja vähentää siten karvatuppiin liittyvää tunkeutumista ja parantaa hiusten kasvua.
Tämä on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu tutkimus, jossa testataan Abataseptin turvallisuutta ja tehoa 64 henkilön hoidossa, joilla on diagnosoitu alopecia totalis tai alopecia universalis. Koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 lumelääke- tai hoitoryhmään, ja he saavat 6 kuukauden hoitoa tutkimuslääkkeellä tai lumelääkkeellä, minkä jälkeen seuraa 6 kuukauden tarkkailujakso.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Alopecia Areata on yleinen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa 1 %:iin väestöstä. Se johtuu autoimmuunihyökkäyksestä karvatupiin ja esiintyy yleensä hajanaisena hiustenlähtönä. Kolmannes näistä potilaista kokee spontaanit remissiot ensimmäisen vuoden aikana. Kuitenkin monet potilaat kehittävät vahaa ja heikkeneviä tauteja, joista osa etenee hiustenlähtöön (päänahan kokonaishiustenlähtö) tai alopecia universaliksen (kaikkien kehon karvojen menetys). Tämä tuhoisasta sairaudesta kärsivä väestö edustaa merkittävää tyydyttämätöntä lääketieteellistä tarvetta. Alopecia totalis/universalis häviää harvoin, jos koskaan, spontaanisti tai nykyisellä hoidolla, ja FDA luokittelee sen harvinaiseksi indikaatioksi.
Ei ole olemassa FDA:n hyväksymää lääkettä alopecia areataan. Hiljattain julkaistussa Cochranen raportissa todettiin, että tähän tautiin puuttumiselle ei ollut näyttöön perustuvaa tukea. Hoidon standardi pysyy havainnoinnina lievien sairauksien ja leesion/suun kautta otettavien steroidien käytön jälkeen edistyneemmissä tapauksissa.
Abatasepti on liukoinen ihmisen fuusioproteiini, joka moduloi selektiivisesti täyden T-soluaktivaation edellyttämää kostimulatorista signaalia. Se on hyväksytty keskivaikean tai vaikean aktiivisen nivelreuman hoitoon. Se on myös hyväksytty kohtalaisen tai vaikeasti aktiivisen juveniilin idiopaattisen niveltulehduksen hoitoon yli 6-vuotiailla lapsilla. Abatasepti on lyofilisoitu jauhe, joka annetaan 30 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona. Annostus, kuten nivelreumassa, perustuu painoon ja on kiinteä koko hoidon ajan. Abatasepti tai lumelääke annetaan 30 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona lähtötilanteessa, viikoilla 2, 4 ja joka 4. viikko 5 syklin ajan (viikot 8, 12, 16, 20) yhteensä 6 kuukauden hoitojakson ajan. Hoitojakson jälkeen on 6 kuukauden tarkkailujakso.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Iän tulee olla 18-75 vuotta.
- Sinulla on oltava alopecia totalis tai alopecia universalis diagnoosi
- Päänahan kokonaishiustenlähtöä on oltava >75 % lähtötasolla mitattuna SUOLA-arvolla.
- Hiustenlähdön keston tulee olla 3-12 kuukautta.
- Lähtötilanteessa ei ehkä ole merkkejä uudelleenkasvusta.
- Potilaat voivat olla naiiveja hoitoon tai eivät reagoi leesionsisäisiin steroideihin tai muihin alopecia areatan hoitoihin.
- On oltava valmis välttämään eläviä rokotteita tutkimuslääkityksen aikana ja 3 kuukauden kuluessa sen lopettamisesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on ollut päänahan ihosairaus tai aktiivinen ihosairaus, kuten psoriaasi tai seborrooinen dermatiitti.
- Potilaat, joilla alopecia areatan diagnoosi on kyseenalainen.
- Potilaat, joilla on aktiivisia sairauksia tai pahanlaatuisia kasvaimia (paitsi asianmukaisesti hoidettu tyvi- tai levyepiteelisyöpä), jotka tutkijan mielestä lisäisivät tutkimukseen osallistumiseen liittyviä riskejä, mukaan lukien potilaat, joilla on ollut toistuvia infektioita.
- Potilaat, jotka seuraavat verensokeria glukoosidehydrogenaasipyrrologuinolinekinoni (GDH-PQQ) -testiliuskoilla. Verensokerin seuranta muilla menetelmillä, jotka eivät reagoi maltoosin kanssa, kuten glukoosidehydrogenaasin nikotiiniadeniinidinukleotidin (GDH-NAD), glukoosioksidaasin tai glukoosiheksokinaasin testimenetelmät, ovat sallittuja.
- Potilaat, jotka käyttävät TNF-antagonisteja tai muuta biologista hoitoa, kuten anakinraa.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät pysty tai halua käyttää kahta ehkäisymuotoa tutkimuksen aikana.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan HIV- tai hepatiitti B- tai C-positiivisia.
- Hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen tai hepatiitti B -ydinvasta-ainepositiivinen seulonnassa.
- Potilaat, joilla on piilevä Mycobacterium tuberculosis -infektio, jonka positiivinen puhdistettu proteiinijohdannainen [PPD]-ihotesti osoittaa. Koehenkilöt, joilla on positiivinen PPD-ihotesti ja dokumentoitu hoidon päättyminen piilevän tuberkuloosin tavanomaisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti, ovat kelpoisia. Koehenkilöt, joilla on positiivinen PPD-ihotesti ja joita ei ole hoidettu tai joilla ei ole dokumentaatiota hoidon päättymisestä, eivät ole tukikelpoisia.
- Aiemmin epätäydellisesti hoidettu Mycobacterium tuberculosis -infektio, jonka osoittavat:
- Tutkittavan sairauskertomus, joka dokumentoi Mycobacterium tuberculosiksen epätäydellisen hoidon
- Koehenkilön itse ilmoittama Mycobacterium tuberculosis -hoidon puutteellinen historia
- Potilaat, joilla on merkkejä infektiosta tai ihosyövästä hoidetuilla alueilla.
- Potilaat, joilla on anamneesi tai näyttöä hematopoieettisesta poikkeavuudesta.
- Potilaat, joilla on ollut immunosuppressio tai toistuvia vakavia infektioita.
- Potilaat, joilla on keuhkoahtaumatauti tai todennäköinen diagnoosi
- Potilaat, jotka eivät halua tai pysty lopettamaan hoitoja, joiden tiedetään vaikuttavan hiustenkasvuun hiustenlähtöalueella.
- Potilaat, joita on hoidettu intraleesionaalisilla steroideilla, systeemisillä steroideilla, antraliinilla, neliöhapolla, DPCP:llä (difenyylisyklopropenoni), protooppilla, minoksidiililla tai muilla lääkkeillä, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa hiusten kasvuun kuukauden sisällä lähtötilanteen käynnistä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Abatasepti
Abatasepti annetaan 30 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona
|
Abatasepti annetaan 30 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona.
|
|
Placebo Comparator: Inaktiivinen infuusio
Plasebo annetaan 30 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona.
|
Plasebo annetaan 30 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on vasteen saaneiden osuus 6 kuukauden hoidon jälkeen, mikä määritellään vähintään 50 %:n hiusten uudelleenkasvuksi lähtötasosta mitattuna SALT-pistemäärällä (Severity of Alopecia Tool) viikolla 24.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Tutkimuksen ensisijainen päätepiste tässä aikomushoitotutkimuksessa on vasteen saaneiden osuus hoidetuista verrattuna kontrolliryhmään 6 kuukauden hoidon jälkeen, mikä määritellään vähintään 50 %:n hiusten uudelleenkasvuksi lähtötilanteesta mitattuna Severity of Alopecia Tool -työkalulla ( SUOLA) pisteet viikolla 24.
Tämä on suhteellisen tiukka määritelmä reagoivien ja reagoimattomien määrittämiseksi, ja se valittiin minimoimaan vasteet "vehikkeli"-haarassa, jossa alle 10 %:n odotetaan saavuttavan tämän määrän spontaanisti uudelleenkasvua.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hiusten uudelleenkasvun prosenttiosuus lähtötasosta määritettynä SALT:lla viikoilla 4, 8, 12, 20 ja 24 hoitovaiheen aikana ja viikoilla 30, 36, 42 ja 48 havainnointivaiheen aikana.
Aikaikkuna: 24 viikkoa hoitoa ja 18 viikkoa havainnointivaihetta
|
Toissijaisina päätepisteinä tehoa mitataan hiusten uudelleenkasvun muutoksilla jatkuvana muuttujana, joka määritetään fyysisellä tutkimuksella ja valokuvauksella sekä tutkittavan ja lääkärin yleisillä arviointipisteillä.
Vasteiden kestävyyden arvioimiseksi koehenkilöitä seurataan vielä 6 kuukauden ajan hoidon jälkeen.
Kaikkien koehenkilöiden turvallisuus arvioidaan jokaisella tutkimuskäynnillä haittavaikutusten ilmaantuvuuden ja vakavuuden sekä hoitoon liittyvien laboratoriopoikkeamien ilmaantuvuuden suhteen.
|
24 viikkoa hoitoa ja 18 viikkoa havainnointivaihetta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University
- Opintojohtaja: Angela Christiano, PhD, Columbia University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Patologiset tilat, anatomiset
- Hypotrichoosi
- Hiussairaudet
- Hiustenlähtö
- Alopecia Areata
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Immuunijärjestelmän tarkistuspisteen estäjät
- Abatasepti
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAI1530
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .