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TT30 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者中的安全性和药代动力学

2014年5月21日更新者：Alexion Pharmaceuticals

TT30 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者中的安全性和药代动力学的 1 期单次递增剂量研究

本研究的目的是了解单剂量 TT30（ALXN1102 和 ALXN1103 制剂）在静脉注射（通过静脉）或皮下注射（皮下）给 PNH 患者时的安全性、药代动力学和药效学。

研究概览

地位

终止

条件

阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签、单剂量、剂量递增研究，旨在评估 TT30 作为 IV 输注和 SC 注射在患有 PNH 或循环 PNH 细胞证据的受试者中的安全性、耐受性、PK、PD 和免疫原性.

符合条件的 PNH 受试者将在给药前至少两周接种脑膜炎球菌疫苗（如果之前未接种疫苗或需要再次接种疫苗）。

在研究第 1 天，受试者将在 60 分钟内接受单剂 TT30 静脉输注或皮下注射，并在接下来的 59 天内接受额外的研究评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

意大利
- Naples
  - Via Pansini 5、Naples、意大利、80131
    - Federico II University of Naples
捷克共和国
- Prague 2
  - U nemocnice 1、Prague 2、捷克共和国、128 08
    - Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
波兰
- Gdańsk
  - Dębinki 7、Gdańsk、波兰、80-952
    - University Clinical Centre
美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90033
    - USC/Norris Comprehensive Cancer Center
英国
- London
  - Denmark Hill、London、英国、SE5 9RS UK
    - King's College Hospital NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

年满 18 岁且诊断为 PNH 且已接种脑膜炎球菌疫苗的个人。

排除标准：

肾脏或肝脏功能异常
脑膜炎球菌病史
吉兰-巴利综合征的历史
已知感染 HIV 或乙型或丙型肝炎
血栓事件史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：非随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：无（打开标签）

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：TT30（ALXN1102 配方） IV：0.1、0.3 和 1.0 毫克/千克	药品：ALXN1102 单次递增剂量 IV
实验性的：TT30（ALXN1103 配方） IV：3.0、6.0 和 10.0 毫克/千克 SC：1.0 和 3.0 毫克/千克	药品：ALXN1103 单次递增剂量 IV 或 SC

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
评估单剂量 TT30 的安全性和耐受性。大体时间：60天	安全性和耐受性将通过体格检查、生命体征、心电图、实验室随时间的变化、不良事件和抗体发展对所有受试者进行评估。	60天

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
表征单剂量 TT30 的 PK、PD 和免疫原性。大体时间：60天	免疫原性将使用这些参数的标准测量来评估。 PK 和 PD 将通过使用标准措施进行评估，包括网织红细胞计数和乳酸脱氢酶 (LDH) 水平。	60天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals

调查人员

研究主任：Bill Lundberg, MD、Alexion Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年4月1日

初级完成 (实际的)

2014年3月1日

研究完成 (实际的)

2014年3月1日

研究注册日期

首次提交

2011年4月12日

首先提交符合 QC 标准的

2011年4月13日

首次发布 (估计)

2011年4月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年5月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年5月21日

最后验证

2014年5月1日

TT30 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者中的安全性和药代动力学