TT30:n turvallisuus ja farmakokinetiikka potilailla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
keskiviikko 21. toukokuuta 2014 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Vaihe 1, yhden nousevan annoksen tutkimus TT30:n turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää yksittäisen TT30-annoksen (ALXN1102- ja ALXN1103-formulaatiot) turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, kun se annetaan IV (laskimon kautta) tai SC (ihon alle) PNH-potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin kerta-annostutkimus, jossa arvioidaan TT30:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja immunogeenisyyttä laskimonsisäisenä infuusiona ja SC-injektiona potilaille, joilla on PNH tai todisteita kiertävistä PNH-soluista. .
PNH-potilaat rokotetaan meningokokkirokotteella vähintään kaksi viikkoa ennen annosta (jos heitä ei ole aiemmin rokotettu tai jos uusintarokotus vaaditaan).
Tutkimuspäivänä 1 koehenkilö saa kerta-annoksen TT30:tä IV-infuusiona 60 minuutin aikana tai SC-injektiona, ja häntä seurataan lisätutkimusarvioinneilla seuraavien 59 päivän aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Naples
-
Via Pansini 5, Naples, Italia, 80131
- Federico II University of Naples
-
-
-
-
Gdańsk
-
Dębinki 7, Gdańsk, Puola, 80-952
- University Clinical Centre
-
-
-
-
Prague 2
-
U nemocnice 1, Prague 2, Tšekin tasavalta, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
-
-
-
-
London
-
Denmark Hill, London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotiaat henkilöt, joilla on PNH-diagnoosi ja rokote meningokokkia vastaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Epänormaali munuaisten tai maksan toiminta
- Meningokokkitaudin historia
- Guillain-Barren oireyhtymän historia
- Tunnettu HIV-infektio tai hepatiitti B tai C
- Tromboottisten tapahtumien historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TT30 (ALXN1102-formulaatio)
IV: 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg
|
Yksittäinen nouseva annos IV
|
|
Kokeellinen: TT30 (ALXN1103-formulaatio)
IV: 3,0, 6,0 ja 10,0 mg/kg SC: 1,0 ja 3,0 mg/kg |
Yksittäinen nouseva annos IV tai SC
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi yhden TT30-annoksen turvallisuus ja siedettävyys.
Aikaikkuna: 60 päivää
|
Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan kaikissa aiheissa fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen, EKG:n, laboratoriomuutosten ajan mittaan, haittatapahtumien ja vasta-ainekehityksen perusteella.
|
60 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaile yksittäisen TT30-annoksen PK, PD ja immunogeenisyys.
Aikaikkuna: 60 päivää
|
Immunogeenisuus arvioidaan näiden parametrien standardimittauksilla.
PK ja PD arvioidaan käyttämällä standardimittauksia, mukaan lukien retikulosyyttien lukumäärä ja laktaattidehydrogenaasi (LDH) -tasot.
|
60 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 14. huhtikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 22. toukokuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. toukokuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TT30-PNH-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .