Bezpečnost a farmakokinetika TT30 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)
21. května 2014 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals
1. fáze studie bezpečnosti a farmakokinetiky TT30 s jednou vzestupnou dávkou u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)
Účelem této výzkumné studie je porozumět bezpečnosti, farmakokinetice a farmakodynamice jedné dávky TT30 (formulace ALXN1102 a ALXN1103), když je pacientům s PNH podávána IV (do žíly) nebo SC (pod kůži).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená studie s jednou dávkou s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, PK, PD a imunogenicity TT30 podávaného jako IV infuze a jako SC injekce u subjektů s PNH nebo důkazem o cirkulujících PNH buňkách .
Vhodní jedinci s PNH budou očkováni meningokokovou vakcínou alespoň dva týdny před podáním dávky (pokud nebyly dříve očkovány nebo je-li vyžadováno přeočkování).
V den studie 1 subjekt dostane jednu dávku TT30 jako IV infuzi po dobu 60 minut nebo jako SC injekci a bude následovat další vyhodnocení studie během následujících 59 dnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Naples
-
Via Pansini 5, Naples, Itálie, 80131
- Federico II University of Naples
-
-
-
-
Gdańsk
-
Dębinki 7, Gdańsk, Polsko, 80-952
- University Clinical Centre
-
-
-
-
London
-
Denmark Hill, London, Spojené království, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
Prague 2
-
U nemocnice 1, Prague 2, Česká republika, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedinci ve věku minimálně 18 let s diagnózou PNH a očkování proti meningokoku.
Kritéria vyloučení:
- Abnormální funkce ledvin nebo jater
- Meningokokové onemocnění v anamnéze
- Historie syndromu Guillain-Barre
- Známá infekce HIV nebo hepatitida B nebo C
- Historie trombotických příhod
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: TT30 (složení ALXN1102)
IV: 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg
|
Jedna vzestupná dávka IV
|
|
Experimentální: TT30 (složení ALXN1103)
IV: 3,0, 6,0 a 10,0 mg/kg SC: 1,0 a 3,0 mg/kg |
Jedna vzestupná dávka IV nebo SC
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posuďte bezpečnost a snášenlivost jedné dávky TT30.
Časové okno: 60 dní
|
Bezpečnost a snášenlivost bude u všech subjektů hodnocena fyzikálním vyšetřením, vitálními funkcemi, EKG, laboratorními změnami v průběhu času, nežádoucími účinky a vývojem protilátek.
|
60 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizujte PK, PD a imunogenicitu jedné dávky TT30.
Časové okno: 60 dní
|
Imunogenicita bude posuzována pomocí standardních měření pro tyto parametry.
PK a PD budou hodnoceny pomocí standardních měření, včetně počtu retikulocytů a hladin laktátdehydrogenázy (LDH).
|
60 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. dubna 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. dubna 2011
První zveřejněno (Odhad)
14. dubna 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
22. května 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. května 2014
Naposledy ověřeno
1. května 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TT30-PNH-002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .