Sicurezza e farmacocinetica del TT30 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
21 maggio 2014 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals
Uno studio di fase 1 a dose singola ascendente sulla sicurezza e la farmacocinetica del TT30 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
Lo scopo di questo studio di ricerca è comprendere la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di una singola dose di TT30 (formulazioni ALXN1102 e ALXN1103) quando somministrata IV (attraverso una vena) o SC (sotto la pelle) a pazienti con EPN.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto, a dose singola, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK, la PD e l'immunogenicità del TT30 somministrato come infusione endovenosa e come iniezione sottocutanea in soggetti con EPN o evidenza di cellule EPN circolanti .
I soggetti idonei con EPN saranno vaccinati con vaccino meningococcico almeno due settimane prima della somministrazione (se non precedentemente vaccinati o se è richiesta la rivaccinazione).
Il giorno 1 dello studio, il soggetto riceverà la singola dose di TT30 come infusione endovenosa nell'arco di 60 minuti o come iniezione SC e sarà seguito con ulteriori valutazioni dello studio nei successivi 59 giorni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Naples
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Via Pansini 5, Naples, Italia, 80131
- Federico II University of Naples
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Gdańsk
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Dębinki 7, Gdańsk, Polonia, 80-952
- University Clinical Centre
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London
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Denmark Hill, London, Regno Unito, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Prague 2
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U nemocnice 1, Prague 2, Repubblica Ceca, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Individui di almeno 18 anni con diagnosi di EPN e vaccinazione contro il meningococco.
Criteri di esclusione:
- Funzionalità renale o epatica anormale
- Storia della malattia meningococcica
- Storia della sindrome di Guillain-Barré
- Infezione nota da HIV o epatite B o C
- Storia di eventi trombotici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: TT30 (formulazione ALXN1102)
EV: 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg
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Singola dose ascendente IV
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Sperimentale: TT30 (formulazione ALXN1103)
EV: 3,0, 6,0 e 10,0 mg/kg SC: 1,0 e 3,0 mg/kg |
Singola dose ascendente IV o SC
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di TT30.
Lasso di tempo: 60 giorni
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La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate in tutti i soggetti mediante esame fisico, segni vitali, ECG, cambiamenti di laboratorio nel tempo, eventi avversi e sviluppo di anticorpi.
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60 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Caratterizzare PK, PD e immunogenicità di una singola dose di TT30.
Lasso di tempo: 60 giorni
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L'immunogenicità sarà valutata utilizzando misure standard per questi parametri.
PK e PD saranno valutate utilizzando misure standard, tra cui la conta dei reticolociti ei livelli di lattato deidrogenasi (LDH).
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60 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 aprile 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 aprile 2011
Primo Inserito (Stima)
14 aprile 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
22 maggio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 maggio 2014
Ultimo verificato
1 maggio 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TT30-PNH-002
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