Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og farmakokinetikk av TT30 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

21. mai 2014 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 1, enkelt stigende dosestudie av sikkerheten og farmakokinetikken til TT30 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Formålet med denne forskningsstudien er å forstå sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til en enkeltdose av TT30 (ALXN1102 og ALXN1103 formuleringer) når gitt IV (gjennom en vene) eller SC (under huden) til pasienter med PNH.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen enkeltdose-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, PK, PD og immunogenisiteten til TT30 gitt som en IV-infusjon og som en SC-injeksjon hos personer med PNH eller tegn på sirkulerende PNH-celler .

Kvalifiserte personer med PNH vil bli vaksinert med meningokokkvaksine minst to uker før dosering (hvis ikke tidligere vaksinert eller hvis revaksinering er nødvendig).

På studiedag 1 vil forsøkspersonen motta enkeltdosen av TT30 som en IV-infusjon over 60 minutter eller som en SC-injeksjon, og følges med ytterligere studieevalueringer i løpet av de neste 59 dagene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
  • Italia
    • Naples
      • Via Pansini 5, Naples, Italia, 80131
        • Federico II University of Naples
  • Polen
    • Gdańsk
      • Dębinki 7, Gdańsk, Polen, 80-952
        • University Clinical Centre
  • Storbritannia
    • London
      • Denmark Hill, London, Storbritannia, SE5 9RS UK
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Tsjekkisk Republikk
    • Prague 2
      • U nemocnice 1, Prague 2, Tsjekkisk Republikk, 128 08
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer over 18 år med diagnose PNH og vaksinasjon mot meningokokker.

Ekskluderingskriterier:

  • Unormal nyre- eller leverfunksjon
  • Historie med meningokokksykdom
  • Historie med Guillain-Barre syndrom
  • Kjent infeksjon med HIV eller Hepatitt B eller C
  • Historie om trombotiske hendelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TT30 (ALXN1102-formulering)
IV: 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg
Legemiddel: ALXN1102
Enkel stigende dose IV
Eksperimentell: TT30 (ALXN1103-formulering)

IV: 3,0, 6,0 og 10,0 mg/kg

SC: 1,0 og 3,0 mg/kg
Legemiddel: ALXN1103
Enkel stigende dose IV eller SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten og toleransen til en enkelt dose TT30.
Tidsramme: 60 dager
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli evaluert i alle fag ved fysisk undersøkelse, vitale tegn, EKG, laboratorieendringer over tid, uønskede hendelser og antistoffutvikling.
60 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser PK, PD og immunogenisitet til en enkelt dose TT30.
Tidsramme: 60 dager
Immunogenisitet vil bli vurdert ved bruk av standardmål for disse parameterne. PK og PD vil bli vurdert ved bruk av standardmål, inkludert retikulocytttelling og laktatdehydrogenase (LDH) nivåer.
60 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

14. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

22. mai 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2014

Sist bekreftet

1. mai 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TT30-PNH-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere