Segurança e Farmacocinética do TT30 em Indivíduos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (PNH)
21 de maio de 2014 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Estudo de Fase 1, Dose Ascendente Única da Segurança e Farmacocinética do TT30 em Indivíduos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (PNH)
O objetivo deste estudo de pesquisa é entender a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica de uma dose única de TT30 (formulações ALXN1102 e ALXN1103) quando administrada IV (através de uma veia) ou SC (sob a pele) a pacientes com HPN.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, de dose única e escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, PK, PD e imunogenicidade de TT30 administrado como uma infusão IV e como uma injeção SC em indivíduos com HPN ou evidência de células HPN circulantes .
Indivíduos elegíveis com HPN serão vacinados com a vacina meningocócica pelo menos duas semanas antes da dosagem (se não tiverem sido vacinados anteriormente ou se a revacinação for necessária).
No dia 1 do estudo, o sujeito receberá a dose única de TT30 como uma infusão IV durante 60 minutos ou como uma injeção SC e será acompanhado com avaliações adicionais do estudo nos próximos 59 dias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
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Naples
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Via Pansini 5, Naples, Itália, 80131
- Federico II University of Naples
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Gdańsk
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Dębinki 7, Gdańsk, Polônia, 80-952
- University Clinical Centre
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London
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Denmark Hill, London, Reino Unido, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Prague 2
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U nemocnice 1, Prague 2, República Checa, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos maiores de 18 anos com diagnóstico de HPN e vacinação contra meningococo.
Critério de exclusão:
- Função renal ou hepática anormal
- Histórico de doença meningocócica
- História da síndrome de Guillain-Barré
- Infecção conhecida por HIV ou Hepatite B ou C
- História de eventos trombóticos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: TT30 (Formulação ALXN1102)
IV: 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg
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Dose Ascendente Única IV
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Experimental: TT30 (formulação ALXN1103)
IV: 3,0, 6,0 e 10,0 mg/kg SC: 1,0 e 3,0 mg/kg |
Dose Ascendente Única IV ou SC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a segurança e tolerabilidade de uma única dose de TT30.
Prazo: 60 dias
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A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas em todos os indivíduos por exame físico, sinais vitais, ECGs, alterações laboratoriais ao longo do tempo, eventos adversos e desenvolvimento de anticorpos.
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60 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caracterizar PK, PD e imunogenicidade de uma única dose de TT30.
Prazo: 60 dias
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A imunogenicidade será avaliada usando medidas padrão para esses parâmetros.
PK e PD serão avaliados usando medidas padrão, incluindo contagem de reticulócitos e níveis de lactato desidrogenase (LDH).
|
60 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de abril de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de abril de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
14 de abril de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
22 de maio de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de maio de 2014
Última verificação
1 de maio de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TT30-PNH-002
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