Veiligheid en farmacokinetiek van TT30 bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
21 mei 2014 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals
Een fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis naar de veiligheid en farmacokinetiek van TT30 bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
Het doel van deze onderzoeksstudie is om inzicht te krijgen in de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van een enkele dosis TT30 (ALXN1102- en ALXN1103-formuleringen) bij IV (via een ader) of SC (onder de huid) toediening aan patiënten met PNH.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label, dosis-escalatieonderzoek met enkelvoudige dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK, PD en immunogeniciteit te beoordelen van TT30 gegeven als een IV-infusie en als een SC-injectie bij proefpersonen met PNH of bewijs van circulerende PNH-cellen .
In aanmerking komende proefpersonen met PNH zullen ten minste twee weken voorafgaand aan de dosering worden gevaccineerd met meningokokkenvaccin (indien niet eerder gevaccineerd of als hervaccinatie vereist is).
Op studiedag 1 krijgt de proefpersoon de enkelvoudige dosis TT30 als een IV-infusie gedurende 60 minuten of als een SC-injectie, gevolgd door aanvullende onderzoeksevaluaties gedurende de volgende 59 dagen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Naples
-
Via Pansini 5, Naples, Italië, 80131
- Federico II University of Naples
-
-
-
-
Gdańsk
-
Dębinki 7, Gdańsk, Polen, 80-952
- University Clinical Centre
-
-
-
-
Prague 2
-
U nemocnice 1, Prague 2, Tsjechische Republiek, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
-
-
-
-
London
-
Denmark Hill, London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Personen van minimaal 18 jaar met een diagnose van PNH en vaccinatie tegen meningokokken.
Uitsluitingscriteria:
- Abnormale nier- of leverfunctie
- Geschiedenis van meningokokkenziekte
- Geschiedenis van het Guillain-Barre-syndroom
- Bekende infectie met hiv of hepatitis B of C
- Geschiedenis van trombotische gebeurtenissen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TT30 (ALXN1102-formulering)
IV: 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg
|
Enkele oplopende dosis IV
|
|
Experimenteel: TT30 (ALXN1103-formulering)
IV: 3,0, 6,0 en 10,0 mg/kg SC: 1,0 en 3,0 mg/kg |
Enkele oplopende dosis IV of SC
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis TT30.
Tijdsspanne: 60 dagen
|
De veiligheid en verdraagbaarheid zullen bij alle proefpersonen worden beoordeeld door middel van lichamelijk onderzoek, vitale functies, ECG's, laboratoriumveranderingen in de loop van de tijd, bijwerkingen en de ontwikkeling van antilichamen.
|
60 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Karakteriseer PK, PD en immunogeniciteit van een enkele dosis TT30.
Tijdsspanne: 60 dagen
|
Immunogeniciteit zal worden beoordeeld met behulp van standaardmaatregelen voor deze parameters.
PK en PD zullen worden beoordeeld met behulp van standaardmaatregelen, waaronder het aantal reticulocyten en lactaatdehydrogenase (LDH)-waarden.
|
60 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 april 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 april 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
14 april 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
22 mei 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 mei 2014
Laatst geverifieerd
1 mei 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TT30-PNH-002
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .