Innocuité et pharmacocinétique du TT30 chez les sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
21 mai 2014 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals
Une étude de phase 1 à dose unique croissante sur l'innocuité et la pharmacocinétique du TT30 chez des sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Le but de cette étude de recherche est de comprendre l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'une dose unique de TT30 (formulations ALXN1102 et ALXN1103) administrée par voie IV (dans une veine) ou SC (sous la peau) à des patients atteints d'HPN.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte, à dose unique et à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK, la PD et l'immunogénicité du TT30 administré sous forme de perfusion IV et d'injection SC chez des sujets atteints d'HPN ou présentant des signes de cellules HPN circulantes .
Les sujets éligibles atteints d'HPN seront vaccinés avec le vaccin contre le méningocoque au moins deux semaines avant l'administration (s'ils n'ont pas déjà été vaccinés ou si une revaccination est nécessaire).
Le jour 1 de l'étude, le sujet recevra la dose unique de TT30 sous forme de perfusion IV pendant 60 minutes ou sous forme d'injection SC, et sera suivi d'évaluations supplémentaires de l'étude au cours des 59 jours suivants.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Naples
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Via Pansini 5, Naples, Italie, 80131
- Federico II University of Naples
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Gdańsk
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Dębinki 7, Gdańsk, Pologne, 80-952
- University Clinical Centre
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London
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Denmark Hill, London, Royaume-Uni, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Prague 2
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U nemocnice 1, Prague 2, République tchèque, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Personnes âgées d'au moins 18 ans avec un diagnostic d'HPN et une vaccination contre le méningocoque.
Critère d'exclusion:
- Fonction rénale ou hépatique anormale
- Antécédents de méningococcie
- Histoire du syndrome de Guillain-Barré
- Infection connue par le VIH ou l'hépatite B ou C
- Antécédents d'événements thrombotiques
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: TT30 (formulation ALXN1102)
IV : 0,1, 0,3 et 1,0 mg/kg
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Dose unique croissante IV
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Expérimental: TT30 (formulation ALXN1103)
IV : 3,0, 6,0 et 10,0 mg/kg SC : 1,0 et 3,0 mg/kg |
Dose unique croissante IV ou SC
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose unique de TT30.
Délai: 60 jours
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L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées chez tous les sujets par un examen physique, des signes vitaux, des ECG, des changements de laboratoire au fil du temps, des événements indésirables et le développement d'anticorps.
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60 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Caractériser la PK, la PD et l'immunogénicité d'une dose unique de TT30.
Délai: 60 jours
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L'immunogénicité sera évaluée à l'aide de mesures standard pour ces paramètres.
La PK et la PD seront évaluées à l'aide de mesures standard, y compris le nombre de réticulocytes et les taux de lactate déshydrogénase (LDH).
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60 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 mars 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 avril 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 avril 2011
Première publication (Estimation)
14 avril 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
22 mai 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 mai 2014
Dernière vérification
1 mai 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TT30-PNH-002
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .