Безопасность и фармакокинетика TT30 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)
21 мая 2014 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Фаза 1 исследования безопасности и фармакокинетики ТТ30 с однократной возрастающей дозой у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)
Целью данного исследования является изучение безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики однократной дозы ТТ30 (композиции ALXN1102 и ALXN1103) при введении внутривенно (через вену) или подкожно (под кожу) пациентам с ПНГ.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование однократной дозы с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, ФК, ФД и иммуногенности ТТ30, вводимого в виде внутривенной инфузии и подкожной инъекции субъектам с ПНГ или признаками циркулирующих клеток ПНГ. .
Подходящие субъекты с ПНГ будут вакцинированы менингококковой вакциной не менее чем за две недели до введения дозы (если ранее не были вакцинированы или если требуется ревакцинация).
В 1-й день исследования субъект получит однократную дозу ТТ30 в виде внутривенной инфузии в течение 60 минут или в виде подкожной инъекции, после чего в течение следующих 59 дней будут проведены дополнительные исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Naples
-
Via Pansini 5, Naples, Италия, 80131
- Federico II University of Naples
-
-
-
-
Gdańsk
-
Dębinki 7, Gdańsk, Польша, 80-952
- University Clinical Centre
-
-
-
-
London
-
Denmark Hill, London, Соединенное Королевство, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
Prague 2
-
U nemocnice 1, Prague 2, Чешская Республика, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Лица в возрасте не менее 18 лет с диагнозом ПНГ и вакцинацией против менингококка.
Критерий исключения:
- Нарушение функции почек или печени
- Менингококковая инфекция в анамнезе
- История синдрома Гийена-Барре
- Известная инфекция ВИЧ или гепатитом B или C
- История тромботических событий
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: TT30 (состав ALXN1102)
IV: 0,1, 0,3 и 1,0 мг/кг
|
Разовая возрастающая доза IV
|
|
Экспериментальный: TT30 (состав ALXN1103)
IV: 3,0, 6,0 и 10,0 мг/кг SC: 1,0 и 3,0 мг/кг |
Однократная восходящая доза внутривенно или подкожно
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оцените безопасность и переносимость однократной дозы ТТ30.
Временное ограничение: 60 дней
|
Безопасность и переносимость будут оцениваться у всех субъектов путем физического осмотра, основных показателей жизнедеятельности, ЭКГ, лабораторных изменений с течением времени, нежелательных явлений и образования антител.
|
60 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Охарактеризуйте ФК, ФД и иммуногенность однократной дозы ТТ30.
Временное ограничение: 60 дней
|
Иммуногенность будет оцениваться с использованием стандартных мер для этих параметров.
ФК и ФД будут оцениваться с использованием стандартных показателей, включая количество ретикулоцитов и уровни лактатдегидрогеназы (ЛДГ).
|
60 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 апреля 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 апреля 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
14 апреля 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
22 мая 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 мая 2014 г.
Последняя проверка
1 мая 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TT30-PNH-002
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .