Bezpieczeństwo i farmakokinetyka TT30 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
Faza 1. Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki TT30 z pojedynczą rosnącą dawką u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką i zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakokinetyki i immunogenności TT30 podawanego we wlewie dożylnym i wstrzyknięciu podskórnym pacjentom z PNH lub objawami krążących komórek PNH .
Kwalifikujący się pacjenci z PNH zostaną zaszczepieni szczepionką meningokokową co najmniej dwa tygodnie przed podaniem dawki (jeśli nie byli wcześniej szczepieni lub jeśli wymagane jest ponowne szczepienie).
W dniu badania 1 pacjent otrzyma pojedynczą dawkę TT30 w postaci wlewu dożylnego trwającego 60 minut lub w postaci wstrzyknięcia podskórnego, a następnie zostanie poddany dodatkowym ocenom badania w ciągu następnych 59 dni.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Gdańsk
-
Dębinki 7, Gdańsk, Polska, 80-952
- University Clinical Centre
-
-
-
-
Prague 2
-
U nemocnice 1, Prague 2, Republika Czeska, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
Naples
-
Via Pansini 5, Naples, Włochy, 80131
- Federico II University of Naples
-
-
-
-
London
-
Denmark Hill, London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby w wieku co najmniej 18 lat z rozpoznaniem PNH i szczepione przeciwko meningokokom.
Kryteria wyłączenia:
- Nieprawidłowa czynność nerek lub wątroby
- Historia choroby meningokokowej
- Historia zespołu Guillain-Barre
- Znane zakażenie wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu B lub C
- Historia zdarzeń zakrzepowych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: TT30 (preparat ALXN1102)
IV: 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg
|
Pojedyncza rosnąca dawka IV
|
|
Eksperymentalny: TT30 (preparat ALXN1103)
IV: 3,0, 6,0 i 10,0 mg/kg SC: 1,0 i 3,0 mg/kg |
Pojedyncza rosnąca dawka IV lub SC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocenić bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczej dawki TT30.
Ramy czasowe: 60 dni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione u wszystkich pacjentów na podstawie badania fizykalnego, parametrów życiowych, EKG, zmian laboratoryjnych w czasie, zdarzeń niepożądanych i rozwoju przeciwciał.
|
60 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Scharakteryzuj PK, PD i immunogenność pojedynczej dawki TT30.
Ramy czasowe: 60 dni
|
Immunogenność zostanie oceniona przy użyciu standardowych pomiarów dla tych parametrów.
PK i PD zostaną ocenione za pomocą standardowych pomiarów, w tym liczby retikulocytów i poziomów dehydrogenazy mleczanowej (LDH).
|
60 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TT30-PNH-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .