Seguridad y farmacocinética de TT30 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
21 de mayo de 2014 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Estudio de fase 1 de dosis única ascendente sobre la seguridad y la farmacocinética de TT30 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
El propósito de este estudio de investigación es comprender la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de una dosis única de TT30 (formulaciones ALXN1102 y ALXN1103) cuando se administra por vía IV (a través de una vena) o SC (debajo de la piel) a pacientes con PNH.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, de dosis única, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la PK, la PD y la inmunogenicidad de TT30 administrado como una infusión IV y como una inyección SC en sujetos con PNH o evidencia de células de PNH circulantes. .
Los sujetos elegibles con PNH serán vacunados con la vacuna meningocócica al menos dos semanas antes de la dosificación (si no se vacunaron previamente o si se requiere una revacunación).
El día 1 del estudio, el sujeto recibirá la dosis única de TT30 como una infusión IV durante 60 minutos o como una inyección SC, y se le dará seguimiento con evaluaciones adicionales del estudio durante los próximos 59 días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
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Naples
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Via Pansini 5, Naples, Italia, 80131
- Federico II University of Naples
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Gdańsk
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Dębinki 7, Gdańsk, Polonia, 80-952
- University Clinical Centre
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London
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Denmark Hill, London, Reino Unido, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Prague 2
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U nemocnice 1, Prague 2, República Checa, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos de al menos 18 años de edad con diagnóstico de PNH y vacunación contra el meningococo.
Criterio de exclusión:
- Función renal o hepática anormal
- Historia de la enfermedad meningocócica
- Historia del síndrome de Guillain-Barré
- Infección conocida con VIH o Hepatitis B o C
- Historia de eventos trombóticos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TT30 (Formulación ALXN1102)
IV: 0,1, 0,3 y 1,0 mg/kg
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Dosis única ascendente IV
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Experimental: TT30 (formulación ALXN1103)
IV: 3,0, 6,0 y 10,0 mg/kg SC: 1,0 y 3,0 mg/kg |
Dosis única ascendente IV o SC
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de TT30.
Periodo de tiempo: 60 días
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La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán en todos los sujetos mediante examen físico, signos vitales, ECG, cambios de laboratorio a lo largo del tiempo, eventos adversos y desarrollo de anticuerpos.
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60 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Caracterizar PK, PD e inmunogenicidad de una sola dosis de TT30.
Periodo de tiempo: 60 días
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La inmunogenicidad se evaluará utilizando medidas estándar para estos parámetros.
PK y PD se evaluarán utilizando medidas estándar, incluido el recuento de reticulocitos y los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH).
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60 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de abril de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
22 de mayo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2014
Última verificación
1 de mayo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TT30-PNH-002
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