Säkerhet och farmakokinetik för TT30 hos personer med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
21 maj 2014 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En fas 1-studie med stigande enkeldos av säkerheten och farmakokinetiken för TT30 hos personer med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
Syftet med denna forskningsstudie är att förstå säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för en engångsdos av TT30 (ALXN1102 och ALXN1103 formuleringar) när den ges IV (genom en ven) eller SC (under huden) till patienter med PNH.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen, singeldos, dosökningsstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, PK, PD och immunogenicitet hos TT30 givet som en IV-infusion och som en SC-injektion hos patienter med PNH eller tecken på cirkulerande PNH-celler .
Berättigade försökspersoner med PNH kommer att vaccineras med meningokockvaccin minst två veckor före dosering (om de inte tidigare vaccinerats eller om revaccination krävs).
På studiedag 1 kommer försökspersonen att få engångsdosen av TT30 som en IV-infusion under 60 minuter eller som en SC-injektion och följas av ytterligare studieutvärderingar under de kommande 59 dagarna.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
Naples
-
Via Pansini 5, Naples, Italien, 80131
- Federico II University of Naples
-
-
-
-
Gdańsk
-
Dębinki 7, Gdańsk, Polen, 80-952
- University Clinical Centre
-
-
-
-
London
-
Denmark Hill, London, Storbritannien, SE5 9RS UK
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Prague 2
-
U nemocnice 1, Prague 2, Tjeckien, 128 08
- Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Personer minst 18 år med diagnosen PNH & vaccination mot meningokocker.
Exklusions kriterier:
- Onormal njur- eller leverfunktion
- Historik av meningokocksjukdom
- Historik om Guillain-Barre syndrom
- Känd infektion med HIV eller Hepatit B eller C
- Historik om trombotiska händelser
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: TT30 (ALXN1102 formulering)
IV: 0,1, 0,3 och 1,0 mg/kg
|
Enstaka stigande dos IV
|
|
Experimentell: TT30 (ALXN1103 formulering)
IV: 3,0, 6,0 och 10,0 mg/kg SC: 1,0 och 3,0 mg/kg |
Enstaka stigande dos IV eller SC
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedöm säkerheten och tolerabiliteten för en engångsdos av TT30.
Tidsram: 60 dagar
|
Säkerhet och tolerabilitet kommer att utvärderas i alla ämnen genom fysisk undersökning, vitala tecken, EKG, laboratorieförändringar över tid, biverkningar och antikroppsutveckling.
|
60 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Karakterisera PK, PD och immunogenicitet för en engångsdos av TT30.
Tidsram: 60 dagar
|
Immunogenicitet kommer att bedömas med standardmått för dessa parametrar.
PK och PD kommer att bedömas med hjälp av standardmått, inklusive retikulocytantal och laktatdehydrogenasnivåer (LDH).
|
60 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 april 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 april 2011
Första postat (Uppskatta)
14 april 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
22 maj 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 maj 2014
Senast verifierad
1 maj 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TT30-PNH-002
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .