Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakokinetik af TT30 hos personer med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

21. maj 2014 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase 1, enkelt stigende dosisstudie af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​TT30 hos personer med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at forstå sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​en enkelt dosis TT30 (ALXN1102 og ALXN1103 formuleringer), når den gives IV (gennem en vene) eller SC (under huden) til patienter med PNH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label, enkeltdosis, dosis-eskaleringsundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK, PD og immunogeniciteten af ​​TT30 givet som en IV-infusion og som en SC-injektion hos forsøgspersoner med PNH eller tegn på cirkulerende PNH-celler .

Berettigede forsøgspersoner med PNH vil blive vaccineret med meningokokvaccine mindst to uger før dosering (hvis ikke tidligere vaccineret, eller hvis revaccination er påkrævet).

På undersøgelsesdag 1 vil forsøgspersonen modtage en enkelt dosis af TT30 som en IV-infusion over 60 minutter eller som en SC-injektion og blive fulgt op af yderligere undersøgelsesevalueringer i løbet af de næste 59 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • London
      • Denmark Hill, London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS UK
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
  • Italien
    • Naples
      • Via Pansini 5, Naples, Italien, 80131
        • Federico II University of Naples
  • Polen
    • Gdańsk
      • Dębinki 7, Gdańsk, Polen, 80-952
        • University Clinical Centre
  • Tjekkiet
    • Prague 2
      • U nemocnice 1, Prague 2, Tjekkiet, 128 08
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion / Institut Hematologie a krevní transfuze

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer på mindst 18 år med diagnosen PNH og vaccination mod meningokokker.

Ekskluderingskriterier:

  • Unormal nyre- eller leverfunktion
  • Historie om meningokoksygdom
  • Historie om Guillain-Barre syndrom
  • Kendt infektion med HIV eller Hepatitis B eller C
  • Historie om trombotiske hændelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TT30 (ALXN1102-formulering)
IV: 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg
Medicin: ALXN1102
Enkelt stigende dosis IV
Eksperimentel: TT30 (ALXN1103-formulering)

IV: 3,0, 6,0 og 10,0 mg/kg

SC: 1,0 og 3,0 mg/kg
Medicin: ALXN1103
Enkelt stigende dosis IV eller SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt dosis TT30.
Tidsramme: 60 dage
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive evalueret i alle emner ved fysisk undersøgelse, vitale tegn, EKG'er, laboratorieændringer over tid, uønskede hændelser og antistofudvikling.
60 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser PK, PD og immunogenicitet af en enkelt dosis TT30.
Tidsramme: 60 dage
Immunogenicitet vil blive vurderet ved hjælp af standardmål for disse parametre. PK og PD vil blive vurderet ved at bruge standardmål, herunder retikulocyttal og lactatdehydrogenase (LDH) niveauer.
60 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Bill Lundberg, MD, Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2011

Først opslået (Skøn)

14. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. maj 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2014

Sidst verificeret

1. maj 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TT30-PNH-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner