黄酮氧在杜氏肌营养不良症中的安全性研究

纳入标准：

• DMD 的临床诊断，通过肌肉活检和 MPLA 分子分析证实；
• 年龄范围在 4 -16 岁之间；
• 独立步行至少 75 米，在筛选 6MWT 期间独立。 不允许使用其他个人协助或使用辅助设备（例如，短腿支架、长腿支架或助行器）。
• 使用选定的运动结果测量在基线前至少进行 1 年的随访；
• 能够进行评估测试的患者；
• 能够理解并给予知情同意的患者合法授权代表（LAR）；
• 没有使用 flavocoxid 的禁忌症（见下文）；
• LAR 签署的书面知情同意书。

排除标准：

• 在研究治疗开始前 3 个月内使用其他药物类似物、类似药物或与 flavocoxid 或免疫抑制疗法（皮质类固醇除外）相互作用；
• 在研究治疗开始前 2 个月内接触过另一种研究药物或补充剂；
• 存在可能影响评估测试表现的认知障碍；
• 研究治疗开始前 30 天内有大手术史；
• 在研究的 12 个月治疗期间预期进行重大外科手术（例如，脊柱侧凸手术）；
• 持续参与任何其他治疗性临床研究；
• 预期在即将进行的 exon-51 试验中招募；
• 日间呼吸机辅助的要求；
• 存在肝病或服用任何肝毒性药物；
• 如果具有临床意义，则筛选超出实验室范围的实验室值；
• 先前或正在进行的医疗状况（例如，伴随疾病、精神状况、行为障碍、酒精中毒、药物滥用）、病史、身体检查结果、心电图检查结果或研究者认为可能对受试者安全产生不利影响的实验室异常，使得治疗或随访过程不太可能完成，或者可能影响研究结果的评估。