Estudio de seguridad de Flavocoxid en la distrofia muscular de Duchenne

Criterios de inclusión:

• diagnóstico clínico de DMD, confirmado por biopsia muscular y análisis molecular por MPLA;
• rango de edad entre 4 -16 años;
• deambulación sin ayuda durante al menos 75 metros, sin ayuda durante el Screening 6MWT. No se permite otra asistencia personal ni el uso de dispositivos de asistencia para la deambulación (p. ej., aparatos ortopédicos cortos para las piernas, aparatos ortopédicos largos para las piernas o andadores).
• seguimiento de al menos 1 año antes del inicio con las medidas de resultado motoras seleccionadas;
• pacientes capaces de realizar pruebas de evaluación;
• representante legalmente autorizado (LAR) del paciente capaz de entender y dar el consentimiento informado;
• ausencia de contraindicaciones para el uso de flavocoxid (ver más abajo);
• consentimiento informado por escrito firmado por LAR.

Criterio de exclusión:

• tratamiento con otros medicamentos análogos, similares o que interactúan con flavocoxid o terapia inmunosupresora (que no sean corticosteroides) dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio;
• exposición a otro fármaco en investigación o suplementos dentro de los 2 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio;
• presencia de deterioro cognitivo que pudiera influir en la realización de las pruebas de evaluación;
• antecedentes de procedimientos quirúrgicos importantes dentro de los 30 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio;
• expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor (p. ej., cirugía de escoliosis) durante el período de tratamiento de 12 meses del estudio;
• participación continua en cualquier otro estudio clínico terapéutico;
• expectativa de reclutamiento en el próximo ensayo exon-51;
• requerimiento de asistencia ventilatoria diurna;
• presencia de enfermedades hepáticas o presunción de algún agente hepatotóxico;
• evaluar los valores de laboratorio fuera de los rangos de laboratorio si son clínicamente significativos;
• condición médica previa o en curso (p. ej., enfermedad concomitante, condición psiquiátrica, trastorno del comportamiento, alcoholismo, abuso de drogas), historial médico, hallazgos físicos, hallazgos de ECG o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del sujeto , hace que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.