デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるフラボコキシドの安全性研究

包含基準:

• 筋肉生検およびMPLAによる分子分析によって確認されたDMDの臨床診断;
• 4歳から16歳までの年齢層;
• スクリーニング 6MWT の間、少なくとも 75 メートルの補助なしの歩行。 その他のパーソナルアシスタンスまたは歩行用の補助器具 (例: 短脚装具、長脚装具、または歩行器) の使用は許可されていません。
• 選択した運動転帰測定値を使用して、ベースライン前に少なくとも 1 年間フォローアップする。
• 評価試験を実施できる患者;
• インフォームドコンセントを理解し、与えることができる患者の法定代理人（LAR）;
• フラボコキシドの使用に対する禁忌がないこと（下記参照）;
• LARによって署名された書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

• -フラボコキシドまたは免疫抑制療法（コルチコステロイド以外）と類似または相互作用する他の薬物類似体による治療（コルチコステロイドを除く） 研究開始前の3か月以内;
• -研究治療開始前の2か月以内の別の治験薬またはサプリメントへの曝露;
• 評価テストのパフォーマンスに影響を与える可能性のある認知障害の存在;
• -研究治療開始前の30日以内の主要な外科的処置の履歴;
• -研究の12か月の治療期間中の主要な外科的処置（例、脊柱側弯症手術）の期待;
• 他の治療臨床研究への継続的な参加;
• 今後のエクソン51試験での募集の期待;
• 日中の人工呼吸器補助の要件;
• 肝疾患の存在または肝毒性物質の仮定;
• 臨床的に意味がある場合は、実験室の範囲外の実験室の値をスクリーニングします。
• -以前または進行中の病状（例えば、付随する病気、精神病状、行動障害、アルコール依存症、薬物乱用）、病歴、身体所見、心電図所見、または治験責任医師の意見では、被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性のある検査異常、一連の治療またはフォローアップが完了する可能性が低くなり、研究結果の評価が損なわれる可能性があります。