Badanie bezpieczeństwa Flawokoksydu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a
31 stycznia 2014 zaktualizowane przez: Giuseppe Vita, University of Messina
Otwarte badanie pilotażowe w celu przetestowania bezpieczeństwa i tolerancji Flawokoksydu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji flawokoksydu podawanego w dziennej dawce doustnej 500 lub 1000 mg/dobę przez rok u pacjentów z DMD, samodzielnie lub w skojarzeniu ze steroidami (deflazacort co drugi dzień), rozpoczętymi co najmniej rok przed .
Badacze przeprowadzą również wielowymiarową ocenę kliniczną obejmującą ocenę czynnościową i siły mięśni oraz ocenę jakości życia (QoL).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
ME
-
Messina, ME, Włochy, 98125
- Department of Neuroscience, Psychiatry and Anestesiology, Policlinico of Messina
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- rozpoznanie kliniczne DMD potwierdzone biopsją mięśnia i analizą molekularną metodą MPLA;
- przedział wiekowy od 4 do 16 lat;
- samodzielne poruszanie się przez co najmniej 75 metrów, samodzielne poruszanie się podczas Screeningu 6MWT. Inna pomoc osobista lub korzystanie z urządzeń wspomagających poruszanie się (np. krótkich ortez na nogi, długich ortez na nogi lub chodzików) jest niedozwolone.
- obserwacja co najmniej 1 rok przed punktem wyjściowym z wybranymi miarami wyniku motorycznego;
- pacjenci zdolni do wykonania badań oceniających;
- prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta (LAR), który jest w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę;
- brak przeciwwskazań do stosowania flawokoksydu (patrz poniżej);
- pisemna świadoma zgoda podpisana przez LAR.
Kryteria wyłączenia:
- leczenie innymi lekami będącymi analogami, podobnymi lub wchodzącymi w interakcje z flawokoksydami lub lekami immunosupresyjnymi (innymi niż kortykosteroidy) w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania;
- narażenie na inny badany lek lub suplementy w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania;
- obecność zaburzeń funkcji poznawczych, które mogą mieć wpływ na wykonanie testów oceniających;
- historia poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania;
- spodziewany poważny zabieg chirurgiczny (np. operacja skoliozy) podczas 12-miesięcznego okresu leczenia w badaniu;
- ciągły udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym;
- oczekiwanie na rekrutację w nadchodzącym badaniu exon-51;
- wymóg dziennej pomocy respiratora;
- obecność chorób wątroby lub założenie jakiegokolwiek czynnika hepatotoksycznego;
- badanie przesiewowe wartości laboratoryjnych poza zakresami laboratoryjnymi, jeśli mają znaczenie kliniczne;
- wcześniejsza lub trwająca choroba (np. współistniejąca choroba, stan psychiczny, zaburzenie zachowania, alkoholizm, nadużywanie narkotyków), historia medyczna, objawy fizykalne, wyniki EKG lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika , sprawia, że jest mało prawdopodobne, że przebieg leczenia lub obserwacji zostanie zakończony, lub może zaburzyć ocenę wyników badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane i nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub EKG
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena motoryczna i ocena biochemiczna
Ramy czasowe: 1 rok
|
Mierniki rezultatu będą obejmować:
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Giuseppe Vita, MD, Department of Neuroscience, University of Messina
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 kwietnia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 kwietnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
3 lutego 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 stycznia 2014
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DMD-2011
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .