Bezpečnostní studie flavocoxidu u Duchenneovy svalové dystrofie
31. ledna 2014 aktualizováno: Giuseppe Vita, University of Messina
Otevřená pilotní zkouška k testování bezpečnosti a snášenlivosti flavocoxidu u Duchenneovy svalové dystrofie
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost flavocoxidu podávaného v denní perorální dávce 500 nebo 1000 mg/die po dobu jednoho roku u pacientů s DMD, samostatně nebo ve spojení se steroidy (deflazacort každý druhý den), které byly zahájeny nejméně jeden rok před .
Vyšetřovatelé také provedou vícerozměrné klinické hodnocení zahrnující funkční a svalovou sílu a hodnocení kvality života (QoL).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
ME
-
Messina, ME, Itálie, 98125
- Department of Neuroscience, Psychiatry and Anestesiology, Policlinico of Messina
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- klinická diagnóza DMD potvrzená svalovou biopsií a molekulární analýzou pomocí MPLA;
- věkové rozmezí 4 -16 let;
- chůzi bez pomoci na minimálně 75 metrů, bez pomoci během screeningu 6MWT. Jiná osobní asistence nebo používání asistenčních zařízení pro chůzi (např. krátké ortézy na nohy, dlouhé ortézy na nohy nebo chodítka) není povoleno.
- sledování alespoň 1 rok před výchozím stavem s vybranými ukazateli motorických výsledků;
- pacienti schopni provádět hodnotící testy;
- zákonný zástupce pacienta (LAR) schopný porozumět a dát informovaný souhlas;
- absence kontraindikací pro použití flavocoxidu (viz níže);
- písemný informovaný souhlas podepsaný LAR.
Kritéria vyloučení:
- léčba jinými léky analogickými, podobnými nebo interagujícími s flavocoxidem nebo imunosupresivní terapií (jinými než kortikosteroidy) během 3 měsíců před zahájením studijní léčby;
- expozice jinému zkoumanému léku nebo doplňkům během 2 měsíců před zahájením studijní léčby;
- přítomnost kognitivní poruchy, která by mohla ovlivnit provedení hodnotících testů;
- anamnéza velkého chirurgického výkonu během 30 dnů před zahájením studijní léčby;
- očekávání velkého chirurgického zákroku (např. operace skoliózy) během 12měsíčního léčebného období studie;
- pokračující účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii;
- očekávání náboru v nadcházející zkoušce exonu-51;
- požadavek na denní asistenci ventilátoru;
- přítomnost jaterních onemocnění nebo podezření na jakékoli hepatotoxické činidlo;
- screening laboratorních hodnot mimo laboratorní rozsahy, pokud jsou klinicky smysluplné;
- předchozí nebo probíhající zdravotní stav (např. souběžné onemocnění, psychiatrický stav, porucha chování, alkoholismus, zneužívání drog), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na EKG nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu , je nepravděpodobné, že by průběh léčby nebo sledování byl dokončen, nebo by mohly zhoršit hodnocení výsledků studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Všechny nežádoucí příhody a laboratorní nebo EKG abnormality
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Motorické hodnocení a biochemické hodnocení
Časové okno: 1 rok
|
Výsledná opatření budou zahrnovat:
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Giuseppe Vita, MD, Department of Neuroscience, University of Messina
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. dubna 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. dubna 2011
První zveřejněno (Odhad)
14. dubna 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
3. února 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. ledna 2014
Naposledy ověřeno
1. ledna 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DMD-2011
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Flavocoxid
-
University of Alabama at BirminghamNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) a další spolupracovníciDokončeno
-
Primus PharmaceuticalsDokončenoOsteoartrózaSpojené státy
-
Primus PharmaceuticalsDokončenoOsteoartrózaSpojené státy
-
Primus PharmaceuticalsDokončeno
-
Primus PharmaceuticalsDokončeno
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)NeznámýLymfom | Leukémie | Neutropenie | Nespecifikovaný dospělý solidní nádor, specifický pro protokol | Infekce | Horečka, pocení a návaly horkaSpojené státy