Sikkerhetsstudie av Flavocoxid i Duchenne muskeldystrofi

Inklusjonskriterier:

• klinisk diagnose av DMD, bekreftet ved muskelbiopsi og molekylær analyse av MPLA;
• aldersgruppe mellom 4-16 år;
• ambulasjon uten hjelp i minst 75 meter, uten assistanse under Screening 6MWT. Annen personlig assistanse eller bruk av hjelpemidler til ambulasjon (f.eks. korte benstøtter, lange benstøtter eller rullatorer) er ikke tillatt.
• oppfølging av minst 1 år før baseline med de valgte motoriske utfallsmålene;
• pasienter i stand til å utføre evalueringstester;
• pasientens lovlig autorisert representant (LAR) i stand til å forstå og gi det informerte samtykket;
• fravær av kontraindikasjoner for bruk av flavocoxid (se nedenfor);
• skriftlig informert samtykke signert av LAR.

Ekskluderingskriterier:

• behandling med andre medikamentanaloger, lignende eller interagerende med flavocoxid eller immunsuppressiv terapi (annet enn kortikosteroider) innen 3 måneder før start av studiebehandling;
• eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel eller kosttilskudd innen 2 måneder før start av studiebehandling;
• tilstedeværelse av kognitiv svikt som kan påvirke ytelsen til evalueringstestene;
• historie med større kirurgisk prosedyre innen 30 dager før start av studiebehandling;
• forventning om større kirurgisk prosedyre (f.eks. skoliosekirurgi) i løpet av studiens 12-måneders behandlingsperiode;
• pågående deltakelse i enhver annen terapeutisk klinisk studie;
• forventning om rekruttering i den kommende exon-51 rettssaken;
• krav om dagtid ventilatorhjelp;
• tilstedeværelse av leversykdommer eller antakelse av noe hepatotoksisk middel;
• screening av laboratorieverdier utenfor laboratorieområdene hvis det er klinisk meningsfullt;
• tidligere eller pågående medisinsk tilstand (f.eks. samtidig sykdom, psykiatrisk tilstand, atferdsforstyrrelse, alkoholisme, narkotikamisbruk), sykehistorie, fysiske funn, EKG-funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten til forsøkspersonen , gjør det usannsynlig at behandlingsforløpet eller oppfølgingen vil bli fullført, eller kan svekke vurderingen av studieresultater.