Studio sulla sicurezza del flavocoxid nella distrofia muscolare di Duchenne

Criterio di inclusione:

• diagnosi clinica di DMD, confermata dalla biopsia muscolare e dall'analisi molecolare mediante MPLA;
• fascia di età compresa tra 4 e 16 anni;
• deambulazione non assistita per almeno 75 metri, non assistita durante lo Screening 6MWT. Non è consentita altra assistenza personale o l'uso di ausili per la deambulazione (ad es. tutori per le gambe corti, tutori per le gambe lunghe o deambulatori).
• follow-up di almeno 1 anno prima del basale con le misure di esito motorio selezionate;
• pazienti in grado di eseguire test di valutazione;
• rappresentante legale del paziente (LAR) in grado di comprendere e fornire il consenso informato;
• assenza di controindicazioni all'uso di flavocoxid (vedi sotto);
• consenso informato scritto firmato da LAR.

Criteri di esclusione:

• trattamento con altri farmaci analoghi, simili o interagenti con flavocoxid o terapia immunosoppressiva (diversa dai corticosteroidi) nei 3 mesi precedenti l'inizio del trattamento in studio;
• esposizione a un altro farmaco sperimentale o integratori entro 2 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio;
• presenza di deterioramento cognitivo che potrebbe influenzare lo svolgimento dei test di valutazione;
• storia di intervento chirurgico maggiore nei 30 giorni precedenti l'inizio del trattamento in studio;
• aspettativa di intervento chirurgico maggiore (ad es. chirurgia della scoliosi) durante il periodo di trattamento di 12 mesi dello studio;
• partecipazione continuativa a qualsiasi altro studio clinico terapeutico;
• aspettativa di reclutamento nel prossimo processo esone-51;
• requisito per l'assistenza ventilatoria diurna;
• presenza di malattie epatiche o assunzione di qualsiasi agente epatotossico;
• screening dei valori di laboratorio al di fuori degli intervalli di laboratorio se clinicamente significativi;
• condizione medica precedente o in corso (p. es., malattia concomitante, condizione psichiatrica, disturbo comportamentale, alcolismo, abuso di droghe), anamnesi, risultati fisici, risultati dell'ECG o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto , rende improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio.