Étude d'innocuité du Flavocoxid dans la dystrophie musculaire de Duchenne
31 janvier 2014 mis à jour par: Giuseppe Vita, University of Messina
Essai pilote ouvert pour tester l'innocuité et la tolérabilité du Flavocoxid dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du flavocoxid administré à la dose orale quotidienne de 500 ou 1000 mg/jour pendant un an chez des patients DMD, seul ou en association avec des stéroïdes (déflazacort un jour sur deux) commencé au moins un an avant .
Les chercheurs effectueront également une évaluation clinique multidimensionnelle couvrant les évaluations de la force fonctionnelle et musculaire et de la qualité de vie (QoL).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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ME
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Messina, ME, Italie, 98125
- Department of Neuroscience, Psychiatry and Anestesiology, Policlinico of Messina
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans à 16 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic clinique de DMD, confirmé par biopsie musculaire et analyse moléculaire par MPLA ;
- tranche d'âge entre 4 et 16 ans;
- déambulation sans aide sur au moins 75 mètres, sans assistance pendant le dépistage 6MWT. Toute autre forme d'assistance personnelle ou l'utilisation d'appareils fonctionnels pour la marche (par exemple, des orthèses pour les jambes courtes, des orthèses pour les jambes longues ou des déambulateurs) n'est pas autorisée.
- suivi d'au moins 1 an avant la ligne de base avec les mesures de résultats moteurs sélectionnées ;
- les patients capables d'effectuer des tests d'évaluation ;
- représentant légal du patient (LAR) capable de comprendre et de donner son consentement éclairé ;
- absence de contre-indications à l'utilisation du flavocoxid (voir ci-dessous) ;
- consentement éclairé écrit signé par LAR.
Critère d'exclusion:
- traitement avec d'autres médicaments analogues, similaires ou interagissant avec le flavocoxid ou un traitement immunosuppresseur (autre que les corticostéroïdes) dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude ;
- exposition à un autre médicament expérimental ou à des suppléments dans les 2 mois précédant le début du traitement à l'étude ;
- présence de troubles cognitifs pouvant influencer la performance des tests d'évaluation ;
- antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 30 jours précédant le début du traitement à l'étude ;
- attente d'une intervention chirurgicale majeure (par exemple, chirurgie de la scoliose) au cours de la période de traitement de 12 mois de l'étude ;
- participation continue à toute autre étude clinique thérapeutique ;
- attente de recrutement dans le prochain essai sur l'exon-51 ;
- nécessité d'une assistance respiratoire diurne ;
- présence de maladies du foie ou hypothèse de tout agent hépatotoxique ;
- dépistage des valeurs de laboratoire hors des plages de laboratoire si elles sont cliniquement significatives ;
- condition médicale antérieure ou actuelle (par exemple, maladie concomitante, trouble psychiatrique, trouble du comportement, alcoolisme, toxicomanie), antécédents médicaux, résultats physiques, résultats d'ECG ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la sécurité du sujet , rend peu probable la fin du traitement ou du suivi, ou pourrait nuire à l'évaluation des résultats de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Tous les événements indésirables et les anomalies de laboratoire ou d'ECG
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Bilans moteurs et bilan biochimique
Délai: 1 an
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Les mesures des résultats comprendront :
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Giuseppe Vita, MD, Department of Neuroscience, University of Messina
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 avril 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 avril 2011
Première publication (Estimation)
14 avril 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
3 février 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 janvier 2014
Dernière vérification
1 janvier 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DMD-2011
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .