Estudo de Segurança do Flavocoxido na Distrofia Muscular de Duchenne

Critério de inclusão:

• diagnóstico clínico de DMD, confirmado por biópsia muscular e análise molecular por MPLA;
• faixa etária entre 4 -16 anos;
• deambulação sem ajuda por pelo menos 75 metros, sem ajuda durante a Triagem 6MWT. Outra assistência pessoal ou uso de dispositivos auxiliares para deambulação (por exemplo, órteses curtas, órteses longas ou andadores) não é permitido.
• acompanhamento de pelo menos 1 ano antes da linha de base com as medidas de resultado motor selecionadas;
• pacientes aptos a realizar testes de avaliação;
• representante legalmente autorizado (LAR) do paciente capaz de entender e dar o consentimento informado;
• ausência de contra-indicações ao uso de flavocoxido (ver abaixo);
• consentimento informado por escrito assinado pelo LAR.

Critério de exclusão:

• tratamento com outras drogas análogas, semelhantes ou que interajam com flavocóxido ou terapia imunossupressora (exceto corticosteróides) dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo;
• exposição a outro medicamento experimental ou suplementos dentro de 2 meses antes do início do tratamento do estudo;
• presença de comprometimento cognitivo que pudesse influenciar no desempenho dos testes de avaliação;
• histórico de procedimento cirúrgico importante dentro de 30 dias antes do início do tratamento do estudo;
• expectativa de grande procedimento cirúrgico (por exemplo, cirurgia de escoliose) durante o período de tratamento de 12 meses do estudo;
• participação contínua em qualquer outro estudo clínico terapêutico;
• expectativa de recrutamento no próximo julgamento exon-51;
• necessidade de assistência ventilatória diurna;
• presença de hepatopatias ou assunção de algum agente hepatotóxico;
• triagem de valores laboratoriais fora dos intervalos laboratoriais, se clinicamente significativos;
• condição médica anterior ou contínua (por exemplo, doença concomitante, condição psiquiátrica, distúrbio comportamental, alcoolismo, abuso de drogas), histórico médico, achados físicos, achados de ECG ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, poderia afetar adversamente a segurança do sujeito , torna improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou pode prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.