Sicherheitsstudie von Flavocoxid bei Duchenne-Muskeldystrophie

Einschlusskriterien:

• klinische Diagnose von DMD, bestätigt durch Muskelbiopsie und Molekularanalyse durch MPLA;
• Altersspanne zwischen 4 -16 Jahren;
• Gehen ohne fremde Hilfe über mindestens 75 Meter, ohne fremde Hilfe während des Screenings 6MWT. Andere persönliche Hilfeleistungen oder die Verwendung von Hilfsmitteln zum Gehen (z. B. kurze Beinschienen, lange Beinschienen oder Gehhilfen) sind nicht gestattet.
• Follow-up von mindestens 1 Jahr vor Studienbeginn mit den ausgewählten motorischen Ergebnismaßen;
• Patienten, die Bewertungstests durchführen können;
• gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR) des Patienten, der in der Lage ist, die Einwilligung nach Aufklärung zu verstehen und zu erteilen;
• Fehlen von Kontraindikationen für die Verwendung von Flavocoxid (siehe unten);
• schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von LAR.

Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit anderen Arzneimitteln analog, ähnlich oder mit Flavocoxid interagierend oder immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden) innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung;
• Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat oder Nahrungsergänzungsmitteln innerhalb von 2 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung;
• Vorhandensein einer kognitiven Beeinträchtigung, die die Leistung der Bewertungstests beeinflussen könnte;
• Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung;
• Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs (z. B. Skolioseoperation) während des 12-monatigen Behandlungszeitraums der Studie;
• laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien;
• Erwartung einer Rekrutierung in der bevorstehenden Exon-51-Studie;
• Bedarf an Beatmungshilfe tagsüber;
• Vorhandensein von Lebererkrankungen oder Annahme eines hepatotoxischen Mittels;
• Screening von Laborwerten außerhalb der Laborbereiche, falls klinisch bedeutsam;
• früherer oder anhaltender medizinischer Zustand (z. B. Begleiterkrankung, psychiatrischer Zustand, Verhaltensstörung, Alkoholismus, Drogenmissbrauch), Krankengeschichte, körperliche Befunde, EKG-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnten , macht es unwahrscheinlich, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen wird, oder könnte die Bewertung von Studienergebnissen beeinträchtigen.