Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Flavocoxid i Duchennes muskeldystrofi

31. januar 2014 opdateret af: Giuseppe Vita, University of Messina

Åbent pilotforsøg for at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Flavocoxid ved Duchennes muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​flavocoxid administreret ved den daglige orale dosis på 500 eller 1000 mg/død i et år hos DMD-patienter, alene eller i forbindelse med steroider (deflazacort på skiftende dage) startet mindst et år før . Efterforskerne vil også udføre en multidimensionel klinisk evaluering, der dækker vurderinger af funktionel og muskelstyrke og livskvalitet (QoL).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Department of Neuroscience, Psychiatry and Anestesiology, Policlinico of Messina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • klinisk diagnose af DMD, bekræftet ved muskelbiopsi og molekylær analyse af MPLA;
  • aldersgruppe mellem 4-16 år;
  • ambulation uden hjælp i mindst 75 meter, uden hjælp under Screening 6MWT. Anden personlig assistance eller brug af hjælpemidler til ambulation (f.eks. korte benskinner, lange benskinner eller rollatorer) er ikke tilladt.
  • opfølgning på mindst 1 år før baseline med de valgte motoriske udfaldsmål;
  • patienter i stand til at udføre evalueringstests;
  • patient juridisk autoriseret repræsentant (LAR) i stand til at forstå og give det informerede samtykke;
  • fravær af kontraindikationer til brugen af ​​flavocoxid (se nedenfor);
  • skriftligt informeret samtykke underskrevet af LAR.

Ekskluderingskriterier:

  • behandling med andre lægemidler analoge, lignende eller interagerende med flavocoxid eller immunsuppressiv terapi (bortset fra kortikosteroider) inden for 3 måneder før start af studiebehandling;
  • eksponering for et andet forsøgslægemiddel eller kosttilskud inden for 2 måneder før start af undersøgelsesbehandling;
  • tilstedeværelse af kognitiv svækkelse, der kan påvirke udførelsen af ​​evalueringstestene;
  • anamnese med større kirurgisk indgreb inden for 30 dage før start af undersøgelsesbehandling;
  • forventning om større kirurgisk indgreb (f.eks. skoliosekirurgi) i løbet af undersøgelsens 12-måneders behandlingsperiode;
  • løbende deltagelse i enhver anden terapeutisk klinisk undersøgelse;
  • forventning om rekruttering i det kommende exon-51-forsøg;
  • krav om ventilatorhjælp i dagtimerne;
  • tilstedeværelse af leversygdomme eller antagelse af ethvert hepatotoksisk middel;
  • screening af laboratorieværdier uden for laboratorieintervallerne, hvis det er klinisk meningsfuldt;
  • tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse, alkoholisme, stofmisbrug), sygehistorie, fysiske fund, EKG-fund eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed , gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen ville blive afsluttet, eller kunne forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Alle uønskede hændelser og laboratorie- eller EKG-abnormiteter
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motoriske vurderinger og biokemisk evaluering
Tidsramme: 1 år

Resultatmål vil omfatte:

  • Funktionstest: 6-minutters gangtest, North Star Ambulatory Assessment (NSAA) med tidsindstillede emner
  • Medical Research Council (MRC) score for øvre og nedre lemmer;
  • Maksimal frivillig isometrisk kontraktion (MVIC)
  • Evaluering af livskvalitet (QoL) ;
  • Forceret vitalkapacitet (FVC) med spirometer . Ændringer i biomarkører
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Messina

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Giuseppe Vita, MD, Department of Neuroscience, University of Messina

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2011

Først opslået (Skøn)

14. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMD-2011

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Flavocoxid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner