Säkerhetsstudie av Flavocoxid vid Duchennes muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

• klinisk diagnos av DMD, bekräftad genom muskelbiopsi och molekylär analys av MPLA;
• åldersintervall mellan 4-16 år;
• ambulering utan hjälp i minst 75 meter, utan assistans under Screening 6MWT. Annan personlig assistans eller användning av hjälpmedel för ambulering (t.ex. korta benstöd, långa benstöd eller rollatorer) är inte tillåten.
• uppföljning av minst 1 år före baslinjen med de valda motoriska utfallsmåtten;
• patienter som kan utföra utvärderingstester;
• patient juridiskt auktoriserad representant (LAR) som kan förstå och ge det informerade samtycket;
• avsaknad av kontraindikationer för användningen av flavocoxid (se nedan);
• skriftligt informerat samtycke undertecknat av LAR.

Exklusions kriterier:

• behandling med andra läkemedelsanaloger, liknande eller interagerande med flavocoxid eller immunsuppressiv terapi (annat än kortikosteroider) inom 3 månader före start av studiebehandlingen;
• exponering för ett annat prövningsläkemedel eller kosttillskott inom 2 månader före start av studiebehandling;
• förekomst av kognitiv funktionsnedsättning som kan påverka utvärderingstesternas prestanda;
• historia av större kirurgiskt ingrepp inom 30 dagar före start av studiebehandling;
• förväntan om större kirurgiskt ingrepp (t.ex. skolioskirurgi) under studiens 12 månader långa behandlingsperiod;
• pågående deltagande i någon annan terapeutisk klinisk studie;
• förväntan om rekrytering i det kommande exon-51-försöket;
• krav på ventilatorhjälp dagtid;
• förekomst av leversjukdomar eller antagande av något hepatotoxiskt medel;
• screening av laboratorievärden utanför laboratorieintervallen om det är kliniskt meningsfullt;
• tidigare eller pågående medicinskt tillstånd (t.ex. samtidig sjukdom, psykiatriskt tillstånd, beteendestörning, alkoholism, drogmissbruk), medicinsk historia, fysiska fynd, EKG-fynd eller laboratorieavvikelser som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna påverka patientens säkerhet negativt , gör det osannolikt att behandlingsförloppet eller uppföljningen skulle slutföras, eller kan försämra bedömningen av studieresultat.