Duchenne 근이영양증에서 Flavococid의 안전성 연구

포함 기준:

• 근육 생검 및 MPLA에 의한 분자 분석에 의해 확인된 DMD의 임상 진단;
• 4-16세 사이의 연령 범위;
• 스크리닝 6MWT 동안 보조 없이 최소 75미터 이상 보행. 다른 개인 지원 또는 보행 보조 장치(예: 짧은 다리 보조기, 긴 다리 보조기 또는 보행기)의 사용은 허용되지 않습니다.
• 선택된 운동 결과 측정으로 기준선 이전 최소 1년의 후속 조치;
• 평가 테스트를 수행할 수 있는 환자;
• 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있는 환자의 법적 대리인(LAR)
• flavocoxid 사용에 대한 금기 사항이 없음(아래 참조);
• LAR이 서명한 서면 동의서.

제외 기준:

• 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 플라보콕시드 또는 면역억제 요법(코르티코스테로이드 제외)과 유사하거나 상호작용하는 다른 약물 유사체를 사용한 치료;
• 연구 치료 시작 전 2개월 이내에 다른 연구 약물 또는 보충제에 대한 노출;
• 평가 테스트의 성능에 영향을 미칠 수 있는 인지 장애의 존재;
• 연구 치료 시작 전 30일 이내의 주요 수술 이력;
• 연구의 12개월 치료 기간 동안 대수술(예: 척추측만증 수술)의 예상;
• 기타 치료적 임상 연구에 지속적으로 참여;
• 다가오는 exon-51 시험에서 모집 기대;
• 주간 인공 호흡기 지원 요구 사항;
• 간 질환의 존재 또는 간독성 물질의 가정;
• 임상적으로 의미가 있는 경우 실험실 범위 밖의 실험실 값을 스크리닝합니다.
• 이전 또는 진행 중인 의학적 상태(예: 병발 질환, 정신과적 상태, 행동 장애, 알코올 중독, 약물 남용), 병력, 신체 소견, ECG 소견 또는 검사자의 의견에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 실험실 이상 , 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.