Flavokoksidin turvallisuustutkimus Duchennen lihasdystrofiassa
perjantai 31. tammikuuta 2014 päivittänyt: Giuseppe Vita, University of Messina
Avoin pilottikoe flavokoksidin turvallisuuden ja siedettävyyden testaamiseksi Duchennen lihasdystrofiassa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida flavokoksidin turvallisuutta ja siedettävyyttä annosteltuna päivittäin suun kautta 500 tai 1000 mg/kuolema DMD-potilailla yhden vuoden ajan yksinään tai yhdessä steroidien kanssa (deflatsacort muina päivinä) aloitettu vähintään vuotta ennen. .
Tutkijat tekevät myös moniulotteisen kliinisen arvioinnin, joka kattaa toiminta- ja lihasvoiman sekä elämänlaadun (QoL) arvioinnit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
ME
-
Messina, ME, Italia, 98125
- Department of Neuroscience, Psychiatry and Anestesiology, Policlinico of Messina
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DMD:n kliininen diagnoosi, vahvistettu lihasbiopsialla ja molekyylianalyysillä MPLA:lla;
- ikäluokka 4-16 vuotta;
- ilman apua vähintään 75 metrin matkalla, ilman apua seulonnan aikana 6MWT. Muu henkilökohtainen apu tai apuvälineiden käyttö kävelyssä (esim. lyhyet jalkatuet, pitkät jalkatuet tai kävelijät) ei ole sallittua.
- vähintään 1 vuoden seuranta ennen lähtötilannetta valituilla motorisilla tulosmittauksilla;
- potilaat, jotka pystyvät suorittamaan arviointitestejä;
- potilaan laillisesti valtuutettu edustaja (LAR), joka pystyy ymmärtämään ja antamaan tietoon perustuvan suostumuksen;
- flavokoksidin käytön vasta-aiheiden puuttuminen (katso alla);
- LAR:n allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- hoito muilla lääkeanalogeilla, jotka ovat samanlaisia tai joilla on vuorovaikutusta flavokoksidin kanssa tai immunosuppressiivisella hoidolla (muilla kuin kortikosteroideilla) 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista;
- altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle tai lisäravinteelle 2 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista;
- kognitiivisen heikentymisen esiintyminen, joka voi vaikuttaa arviointitestien suorittamiseen;
- suuren kirurgisen toimenpiteen historia 30 päivän aikana ennen tutkimushoidon aloittamista;
- suuren kirurgisen toimenpiteen (esim. skolioosileikkauksen) odotus tutkimuksen 12 kuukauden hoitojakson aikana;
- jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin;
- rekrytoinnin odotukset tulevassa exon-51-tutkimuksessa;
- vaatimus ventilaattorin avustamisesta päiväsaikaan;
- maksasairauksien esiintyminen tai minkä tahansa maksatoksisen aineen oletus;
- laboratorioarvojen seulonta laboratorioarvojen ulkopuolella, jos se on kliinisesti merkityksellistä;
- aiempi tai meneillään oleva sairaus (esim. samanaikainen sairaus, psykiatrinen tila, käyttäytymishäiriö, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö), sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen , tekee epätodennäköiseksi, että hoito- tai seurantajakso saataisiin päätökseen, tai se voisi heikentää tutkimustulosten arviointia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaikki haittatapahtumat ja laboratorio- tai EKG-poikkeamat
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motoriset arvioinnit ja biokemiallinen arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tulostoimenpiteisiin kuuluvat:
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Giuseppe Vita, MD, Department of Neuroscience, University of Messina
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 14. huhtikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 3. helmikuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. tammikuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DMD-2011
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .