Veiligheidsstudie van flavocoxid bij spierdystrofie van Duchenne

Inclusiecriteria:

• klinische diagnose van DMD, bevestigd door spierbiopsie en moleculaire analyse door MPLA;
• leeftijdsbereik tussen 4 -16 jaar;
• zelfstandig lopen gedurende minimaal 75 meter, zonder hulp tijdens de Screening 6MWT. Andere persoonlijke assistentie of het gebruik van hulpmiddelen bij het lopen (bijv. korte beenbeugels, lange beenbeugels of rollators) is niet toegestaan.
• follow-up van minimaal 1 jaar voor baseline met de geselecteerde motorische uitkomstmaten;
• patiënten die evaluatietests kunnen uitvoeren;
• patiënt wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) in staat om de geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven;
• afwezigheid van contra-indicaties voor het gebruik van flavocoxid (zie hieronder);
• schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door LAR.

Uitsluitingscriteria:

• behandeling met andere geneesmiddelen analoog, vergelijkbaar of interactief met flavocoxid of immunosuppressieve therapie (anders dan corticosteroïden) binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling;
• blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel of supplementen binnen 2 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling;
• aanwezigheid van cognitieve stoornissen die de uitvoering van de evaluatietests kunnen beïnvloeden;
• geschiedenis van een grote chirurgische ingreep binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling;
• verwachting van een grote chirurgische ingreep (bijv. scoliose-operatie) tijdens de 12 maanden durende behandelingsperiode van het onderzoek;
• voortdurende deelname aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek;
• verwachting van rekrutering in de komende exon-51-studie;
• vereiste voor hulp bij beademing overdag;
• aanwezigheid van leverziekten of vermoeden van een hepatotoxisch middel;
• screening van laboratoriumwaarden buiten de laboratoriumbereiken indien klinisch relevant;
• eerdere of aanhoudende medische aandoening (bijv. bijkomende ziekte, psychiatrische aandoening, gedragsstoornis, alcoholisme, drugsmisbruik), medische geschiedenis, fysieke bevindingen, ECG-bevindingen of laboratoriumafwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon negatief kunnen beïnvloeden , maakt het onwaarschijnlijk dat het behandeltraject of de follow-up wordt afgerond, of kan de beoordeling van onderzoeksresultaten in het gedrang brengen.