Исследование безопасности флавококсида при мышечной дистрофии Дюшенна

Критерии включения:

• клинический диагноз МДД, подтвержденный биопсией мышц и молекулярным анализом с помощью МПЛА;
• возрастной диапазон от 4 до 16 лет;
• самостоятельная ходьба не менее 75 метров без посторонней помощи во время скрининга 6MWT. Другая личная помощь или использование вспомогательных устройств для передвижения (например, короткие ортезы для ног, длинные ортезы для ног или ходунки) не разрешены.
• последующее наблюдение не менее чем за 1 год до исходного уровня с выбранными показателями двигательных результатов;
• пациенты, способные выполнять оценочные тесты;
• законный представитель пациента (LAR), способный понять и дать информированное согласие;
• отсутствие противопоказаний к применению флавооксида (см. ниже);
• письменное информированное согласие, подписанное LAR.

Критерий исключения:

• лечение аналогами других препаратов, аналогичными или взаимодействующими с флавококсидом, или иммуносупрессивной терапией (кроме кортикостероидов) в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения;
• воздействие другого исследуемого препарата или добавок в течение 2 месяцев до начала исследуемого лечения;
• наличие когнитивных нарушений, которые могут повлиять на выполнение оценочных тестов;
• история серьезных хирургических вмешательств в течение 30 дней до начала исследуемого лечения;
• ожидание серьезной хирургической процедуры (например, операции по поводу сколиоза) в течение 12-месячного периода лечения в рамках исследования;
• постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании;
• ожидание набора в предстоящее испытание экзона-51;
• потребность в дневной помощи вентилятора;
• наличие заболеваний печени или подозрение на любой гепатотоксический агент;
• скрининг лабораторных значений вне лабораторных диапазонов, если они клинически значимы;
• предшествующее или текущее заболевание (например, сопутствующее заболевание, психическое расстройство, поведенческое расстройство, алкоголизм, злоупотребление наркотиками), история болезни, физические данные, результаты ЭКГ или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасность субъекта. , делает маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или может повлиять на оценку результатов исследования.