白藜芦醇治疗弗里德赖希共济失调的研究
2014年1月19日 更新者：Martin Delatycki、Murdoch Childrens Research Institute
白藜芦醇治疗弗里德赖希共济失调的开放标签临床试验研究
本研究的目的是确定在 12 周内服用两剂白藜芦醇对弗里德赖希共济失调患者 frataxin 水平的影响。
这项研究还将测量白藜芦醇对氧化应激标志物、共济失调临床指标和心脏参数的影响。
研究概览
详细说明
由于白藜芦醇具有抗氧化特性、神经保护作用以及在体外和体内增加 frataxin 水平的能力，因此有望成为治疗弗里德赖希共济失调的药物。
这项临床试验性研究旨在确定连续 12 周服用两种剂量的白藜芦醇（1 克/天和 5 克/天）对弗里德赖希共济失调患者 frataxin 水平的影响。
其他结果指标包括白藜芦醇对氧化应激标志物的影响、共济失调的临床指标和心脏参数（包括相对壁厚和左心室质量指数）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Victoria
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Clayton, Melbourne、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Medical Centre, Southern Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 由于 FXN 基因内含子 1 中 GAA 重复扩增的纯合性，患有弗里德赖希共济失调的成年人
- FARS 共济失调子量表的功能阶段为 1 或更高
排除标准：
- 怀孕或哺乳期的妇女
- 活动性心律失常或严重心功能不全
- 入组前 30 天内使用艾地苯醌、辅酶 Q 或维生素 E
- 使用胺碘酮或其他可能具有无法安全监测的临床显着药物相互作用的药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：白藜芦醇，每日 1 克
15 名参与者将每天接受 1 克白藜芦醇
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白藜芦醇每天 1 克（500 毫克，每天两次），持续 12 周 白藜芦醇每天 5 次（2.5 克，每天两次），持续 12 周
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有源比较器：白藜芦醇，每日 5 克
15 名参与者将接受每天 5 克白藜芦醇
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白藜芦醇每天 1 克（500 毫克，每天两次），持续 12 周 白藜芦醇每天 5 次（2.5 克，每天两次），持续 12 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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淋巴细胞frataxin水平
大体时间：12周
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与基线相比，12 周时淋巴细胞 frataxin 水平的变化
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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氧化应激标志物
大体时间：12周
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氧化应激，通过 a) 血浆 F2-异前列烷和 b) 12 周时与基线相比的尿液 8-羟基-2-脱氧鸟苷水平测量
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12周
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共济失调临床评定量表
大体时间：12周
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将在 12 周时将共济失调的临床评定量表与基线进行比较。
这将包括：a) 弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) b) 国际合作共济失调评定量表 (ICARS) c) 共济失调评估和评级量表 (SARA) d) 弗里德赖希共济失调功能综合评分
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12周
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超声心动图措施
大体时间：12周
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将报告从基线到 12 周的结构和功能 3D 超声心动图测量值的变化
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12周
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白藜芦醇的药代动力学研究
大体时间：给药后第一个 2 小时
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第一次服用白藜芦醇后 45、90 和 120 分钟将收集药代动力学数据。
白藜芦醇及其硫酸盐和葡糖苷酸代谢物的血浆浓度将以 ng/mL 为单位测量。
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给药后第一个 2 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Martin Delatycki, MBBS PhD、Murdoch Childrens Research Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年4月1日
初级完成 (实际的)
2012年8月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年4月14日
首先提交符合 QC 标准的
2011年4月20日
首次发布 (估计)
2011年4月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年1月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年1月19日
最后验证
2014年1月1日
更多信息
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