Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie resweratrolu jako leczenia ataksji Friedreicha

19 stycznia 2014 zaktualizowane przez: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Otwarte kliniczne badanie pilotażowe resweratrolu jako leczenia ataksji Friedreicha

Celem niniejszego badania jest określenie wpływu dwóch dawek resweratrolu przyjmowanych przez okres 12 tygodni na poziom frataksyny u osób z ataksją Friedreicha. To badanie będzie również mierzyć wpływ resweratrolu na markery stresu oksydacyjnego, kliniczne pomiary ataksji i parametry serca.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Resweratrol jest obiecującym środkiem do leczenia ataksji Friedreicha ze względu na swoje właściwości przeciwutleniające, działanie neuroprotekcyjne i zdolność do zwiększania poziomu frataksyny in vitro i in vivo. To kliniczne badanie pilotażowe ma na celu określenie wpływu dwóch dawek resweratrolu (1 g/dzień i 5 g/dzień) przyjmowanych przez 12 tygodni na poziom frataksyny u osób z ataksją Friedreicha. Dodatkowe pomiary wyników obejmują wpływ resweratrolu na markery stresu oksydacyjnego, kliniczne pomiary ataksji i parametry sercowe (w tym względną grubość ściany i wskaźnik masy lewej komory).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Melbourne, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre, Southern Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli z ataksją Friedreicha spowodowaną homozygotycznością ekspansji powtórzeń GAA w intronie 1 genu FXN
  • Faza funkcjonalna w podskali ataksji w skali FARS wynoszącej 1 lub więcej

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Aktywne arytmie lub znaczna niewydolność serca
  • Stosowanie idebenonu, koenzymu Q lub witaminy E w ciągu 30 dni przed rejestracją
  • Stosowanie amiodaronu lub innych leków, które mogą wchodzić w klinicznie istotne interakcje, których nie można bezpiecznie monitorować

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Resweratrol, 1 g dziennie
15 uczestników otrzyma codziennie 1 g resweratrolu
Lek: Resweratrol
Resweratrol 1 g dziennie (500 mg dwa razy dziennie) przez 12 tygodni Resweratrol 5 dziennie (2,5 g dwa razy dziennie) przez 12 tygodni
Aktywny komparator: Resweratrol, 5 g dziennie
15 uczestników otrzyma resweratrol, 5 g dziennie
Lek: Resweratrol
Resweratrol 1 g dziennie (500 mg dwa razy dziennie) przez 12 tygodni Resweratrol 5 dziennie (2,5 g dwa razy dziennie) przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom frataksyny limfocytów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiana poziomu frataksyny w limfocytach po 12 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Markery stresu oksydacyjnego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Stres oksydacyjny, mierzony a) stężeniem F2-izoprostanu w osoczu oraz b) stężeniem 8-hydroksylo-2-deoksyguanozyny w moczu po 12 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
12 tygodni
Kliniczne skale oceny ataksji
Ramy czasowe: 12 tygodni
Kliniczne skale oceny ataksji po 12 tygodniach zostaną porównane z wartością wyjściową. Obejmuje to: a) Skalę Oceny Ataksji Friedreicha (FARS) b) Międzynarodową Spółdzielczą Skalę Oceny Ataksji (ICARS) c) Skalę Oceny i Oceny Ataksji (SARA) d) Kompozyt czynnościowy Friedreicha Ataxia
12 tygodni
Pomiary echokardiograficzne
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostaną zgłoszone zmiany strukturalnych i funkcjonalnych pomiarów echokardiogramu 3D od wartości początkowej do 12 tygodni
12 tygodni
Badania farmakokinetyczne resweratrolu
Ramy czasowe: Pierwsze 2 godziny po podaniu
Dane farmakokinetyczne będą zbierane 45, 90 i 120 minut po pierwszej dawce resweratrolu. Stężenie resweratrolu i jego metabolitów siarczanowych i glukuronidowych w osoczu będzie mierzone w ng/ml.
Pierwsze 2 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Śledczy

  • Główny śledczy: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 stycznia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10358B

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj