Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af resveratrol som behandling for Friedreich-ataksi

19. januar 2014 opdateret af: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

En åben label klinisk pilotundersøgelse af resveratrol som behandling for Friedreich-ataksi

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af ​​to doser resveratrol taget i en 12-ugers periode på frataxinniveauer hos personer med Friedreich-ataksi. Denne undersøgelse vil også måle effekten af ​​resveratrol på markører for oxidativt stress, kliniske mål for ataksi og hjerteparametre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Resveratrol viser lovende som et middel til behandling af Friedreich-ataksi på grund af dets antioxidantegenskaber, neurobeskyttende virkninger og evne til at øge frataxinniveauer in vitro og in vivo. Denne kliniske pilotundersøgelse har til formål at bestemme effekten af ​​to doser resveratrol (1g/dag og 5g/dag) taget i 12 uger på frataxinniveauer hos personer med Friedreich-ataksi. Yderligere resultatmål inkluderer effekten af ​​resveratrol på markører for oxidativt stress, kliniske mål for ataksi og hjerteparametre (herunder relativ vægtykkelse og venstre ventrikulær masseindeks).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Melbourne, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre, Southern Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne med Friedreich-ataksi på grund af homozygositet for GAA-gentagelsesudvidelsen i intron 1 af FXN-genet
  • Funktionelt stadie på Ataxia-underskalaen af ​​FARS på 1 eller højere

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller ammende
  • Aktive arytmier eller betydelig hjerteinsufficiens
  • Brug af idebenon, coenzym Q eller vitamin E inden for 30 dage før tilmelding
  • Brug af amiodaron eller anden medicin, som kan have klinisk signifikante lægemiddelinteraktioner, som ikke kan overvåges sikkert

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Resveratrol, 1g dagligt
15 deltagere vil modtage resveratrol 1g dagligt
Medicin: Resveratrol
Resveratrol 1g dagligt (500mg to gange dagligt) i 12 uger Resveratrol 5 dagligt (2,5g to gange dagligt) i 12 uger
Aktiv komparator: Resveratrol, 5g dagligt
15 deltagere vil modtage resveratrol, 5g dagligt
Medicin: Resveratrol
Resveratrol 1g dagligt (500mg to gange dagligt) i 12 uger Resveratrol 5 dagligt (2,5g to gange dagligt) i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lymfocyt frataxin niveau
Tidsramme: 12 uger
Ændring i lymfocytfrataxinniveauer efter 12 uger sammenlignet med baseline
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oxidative stressmarkører
Tidsramme: 12 uger
Oxidativ stress, som målt ved a) plasma F2-isoprostaner og b) urin 8-hydroxyl-2-deoxyguanosin niveauer efter 12 uger sammenlignet med baseline
12 uger
Kliniske vurderingsskalaer for ataksi
Tidsramme: 12 uger
Kliniske vurderingsskalaer for ataksi efter 12 uger vil blive sammenlignet med baseline. Dette vil omfatte: a) Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) b) International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) c) Skala for vurdering og vurdering af Ataxia (SARA) d) Friedreich Ataxia Functional Composite
12 uger
Ekkokardiogram måler
Tidsramme: 12 uger
Ændringer i strukturelle og funktionelle 3D-ekkokardiogrammålinger fra baseline til 12 uger vil blive rapporteret
12 uger
Farmakokinetiske undersøgelser af resveratrol
Tidsramme: De første 2 timer efter dosis
Farmakokinetiske data vil blive indsamlet 45, 90 og 120 minutter efter den første dosis af resveratrol. Plasmakoncentrationen af ​​resveratrol og dets sulfat- og glucuronidmetabolitter vil blive målt i ng/ml.
De første 2 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbejdspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2011

Først opslået (Skøn)

21. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. januar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10358B

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Resveratrol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner