フリードライヒ運動失調症の治療としてのレスベラ トロールの研究
2014年1月19日 更新者：Martin Delatycki、Murdoch Childrens Research Institute
フリードライヒ運動失調症の治療薬としてのレスベラ トロールの非盲検臨床パイロット研究
この研究の目的は、フリードライヒ運動失調症患者のフラタキシンレベルに対するレスベラトロールの 2 回用量の 12 週間投与の効果を測定することです。
この研究では、酸化ストレスのマーカー、運動失調の臨床的測定、および心臓パラメータに対するレスベラ トロールの効果も測定します。
調査の概要
詳細な説明
レスベラ トロールは、その抗酸化特性、神経保護効果、および in vitro および in vivo でフラタキシン レベルを増加させる能力により、フリードライヒ運動失調症の治療薬として有望です。
この臨床パイロット研究は、フリードライヒ運動失調症患者のフラタキシンレベルに対するレスベラトロールの 2 用量 (1g/日および 5g/日) を 12 週間摂取した場合の効果を判断することを目的としています。
追加のアウトカム指標には、酸化ストレスのマーカーに対するレスベラトロールの効果、運動失調症の臨床的指標、および心臓パラメーター (相対壁厚および左心室質量指数を含む) が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Victoria
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Clayton, Melbourne、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre, Southern Health
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- FXN 遺伝子のイントロン 1 の GAA リピート拡張のホモ接合性によるフリードライヒ運動失調症の成人
- -1以上のFARSの運動失調サブスケールの機能段階
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- 活動性不整脈または重大な心不全
- -登録前30日以内のイデベノン、コエンザイムQまたはビタミンEの使用
- 安全に監視できない臨床的に重要な薬物相互作用を有する可能性のあるアミオダロンまたはその他の薬物の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：レスベラトロール、毎日1g
15名の参加者が毎日レスベラトロール1gを受け取ります
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レスベラトロール 1g/日 (500mg/日 2 回) を 12 週間 レスベラトロール 5/日 (2.5g/日 2 回) を 12 週間
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アクティブコンパレータ：レスベラトロール、毎日5g
15 名の参加者は、毎日 5g のレスベラトロールを受け取ります。
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レスベラトロール 1g/日 (500mg/日 2 回) を 12 週間 レスベラトロール 5/日 (2.5g/日 2 回) を 12 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リンパ球フラタキシン値
時間枠：12週間
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ベースラインと比較した12週間でのリンパ球フラタキシンレベルの変化
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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酸化ストレスマーカー
時間枠：12週間
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A) 血漿 F2-イソプロスタンおよび b) ベースラインと比較した 12 週間の尿中 8-ヒドロキシル-2-デオキシグアノシン レベルによって測定される酸化ストレス
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12週間
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運動失調症の臨床評価尺度
時間枠：12週間
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12週での運動失調の臨床評価尺度をベースラインと比較する。
これには以下が含まれます: a) フリードライヒ運動失調症評価尺度 (FARS) b) 国際協同組合運動失調評価尺度 (ICARS) c) 運動失調症の評価と評価のための尺度 (SARA) d) フリードライヒ運動失調機能複合体
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12週間
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心電図対策
時間枠：12週間
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ベースラインから12週間までの構造的および機能的な3D心エコー図測定値の変化が報告されます
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12週間
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レスベラトロールの薬物動態研究
時間枠：投与後最初の2時間
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薬物動態データは、レスベラトロールの初回投与から 45、90、および 120 分後に収集されます。
レスベラ トロールとその硫酸塩およびグルクロニド代謝物の血漿濃度は ng/mL で測定されます。
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投与後最初の2時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Martin Delatycki, MBBS PhD、Murdoch Childrens Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年4月1日
一次修了 (実際)
2012年8月1日
研究の完了 (実際)
2012年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年4月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年4月20日
最初の投稿 (見積もり)
2011年4月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年1月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年1月19日
最終確認日
2014年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。