Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van resveratrol als behandeling voor ataxie van Friedreich

19 januari 2014 bijgewerkt door: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Een open-label klinische pilotstudie van resveratrol als behandeling voor Friedreich-ataxie

Het doel van deze studie is om het effect te bepalen van twee doses resveratrol die gedurende een periode van 12 weken worden ingenomen, op de frataxinespiegels bij personen met Friedreich-ataxie. Deze studie zal ook het effect meten van resveratrol op markers van oxidatieve stress, klinische metingen van ataxie en cardiale parameters.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Resveratrol is veelbelovend als middel voor de behandeling van Friedreich-ataxie vanwege de antioxiderende eigenschappen, neuroprotectieve effecten en het vermogen om de frataxinespiegels in vitro en in vivo te verhogen. Deze klinische pilootstudie heeft tot doel het effect te bepalen van twee doses resveratrol (1 g/dag en 5 g/dag) die gedurende 12 weken worden ingenomen, op de frataxinespiegels bij personen met Friedreich-ataxie. Aanvullende uitkomstmaten zijn onder meer het effect van resveratrol op markers van oxidatieve stress, klinische metingen van ataxie en cardiale parameters (inclusief relatieve wanddikte en linkerventrikelmassa-index).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Melbourne, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre, Southern Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen met Friedreich-ataxie als gevolg van homozygositeit voor de GAA-herhalingsexpansie in intron 1 van het FXN-gen
  • Functioneel stadium op de subschaal Ataxia van de FARS van 1 of hoger

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Actieve aritmieën of significante hartinsufficiëntie
  • Gebruik van idebenone, co-enzym Q of vitamine E binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
  • Gebruik van amiodaron of andere medicijnen die mogelijk klinisch significante geneesmiddelinteracties hebben die niet veilig kunnen worden gecontroleerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Resveratrol, 1g per dag
15 deelnemers krijgen dagelijks 1g resveratrol
Geneesmiddel: Resveratrol
Resveratrol 1 g per dag (500 mg tweemaal daags) gedurende 12 weken Resveratrol 5 per dag (2,5 g tweemaal daags) gedurende 12 weken
Actieve vergelijker: Resveratrol, 5g per dag
15 deelnemers krijgen dagelijks 5g resveratrol
Geneesmiddel: Resveratrol
Resveratrol 1 g per dag (500 mg tweemaal daags) gedurende 12 weken Resveratrol 5 per dag (2,5 g tweemaal daags) gedurende 12 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lymfocyt frataxine niveau
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering in frataxinespiegels in lymfocyten na 12 weken in vergelijking met de uitgangswaarde
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Markeringen voor oxidatieve stress
Tijdsspanne: 12 weken
Oxidatieve stress, gemeten aan de hand van a) F2-isoprostanen in het plasma en b) 8-hydroxyl-2-deoxyguanosinespiegels in de urine na 12 weken vergeleken met de uitgangswaarde
12 weken
Klinische beoordelingsschalen van ataxie
Tijdsspanne: 12 weken
Klinische beoordelingsschalen van ataxie na 12 weken zullen worden vergeleken met de basislijn. Dit omvat: a) Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) b) International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) c) Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) d) Friedreich Ataxia Functional Composite
12 weken
Echocardiogram maatregelen
Tijdsspanne: 12 weken
Veranderingen in structurele en functionele 3D-echocardiogrammetingen vanaf baseline tot 12 weken zullen worden gerapporteerd
12 weken
Farmacokinetische studies van resveratrol
Tijdsspanne: Eerste 2 uur na toediening
Farmacokinetische gegevens worden 45, 90 en 120 minuten na de eerste dosis resveratrol verzameld. De plasmaconcentratie van resveratrol en zijn sulfaat- en glucuronidemetabolieten worden gemeten in ng/ml.
Eerste 2 uur na toediening

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

21 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 januari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2014

Laatst geverifieerd

1 januari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10358B

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Klinische onderzoeken op Resveratrol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren