Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av resveratrol som behandling för Friedreich-ataxi

19 januari 2014 uppdaterad av: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

En öppen etikett klinisk pilotstudie av resveratrol som behandling för Friedreich-ataxi

Syftet med denna studie är att fastställa effekten av två doser resveratrol som tas under en 12-veckorsperiod, på frataxinnivåer hos individer med Friedreich-ataxi. Denna studie kommer också att mäta effekten av resveratrol på markörer för oxidativ stress, kliniska mått på ataxi och hjärtparametrar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Resveratrol visar lovande som ett medel för behandling av Friedreich-ataxi på grund av dess antioxidantegenskaper, neuroprotektiva effekter och förmåga att öka frataxinnivåerna in vitro och in vivo. Denna kliniska pilotstudie syftar till att fastställa effekten av två doser resveratrol (1g/dag och 5g/dag) som tas under 12 veckor, på frataxinnivåer hos individer med Friedreich-ataxi. Ytterligare resultatmått inkluderar effekten av resveratrol på markörer för oxidativ stress, kliniska mått på ataxi och hjärtparametrar (inklusive relativ väggtjocklek och vänsterkammarmassindex).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Melbourne, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre, Southern Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna med Friedreich-ataxi på grund av homozygositet för GAA-upprepad expansion i intron 1 av FXN-genen
  • Funktionsstadium på Ataxi-subskalan av FARS på 1 eller högre

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Aktiva arytmier eller signifikant hjärtinsufficiens
  • Användning av idebenon, koenzym Q eller vitamin E inom 30 dagar före inskrivning
  • Användning av amiodaron eller andra läkemedel som kan ha kliniskt signifikanta läkemedelsinteraktioner som inte kan övervakas säkert

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Resveratrol, 1g dagligen
15 deltagare kommer att få resveratrol 1g dagligen
Läkemedel: Resveratrol
Resveratrol 1 g dagligen (500 mg två gånger dagligen) i 12 veckor Resveratrol 5 dagligen (2,5 g två gånger dagligen) i 12 veckor
Aktiv komparator: Resveratrol, 5g dagligen
15 deltagare kommer att få resveratrol, 5g dagligen
Läkemedel: Resveratrol
Resveratrol 1 g dagligen (500 mg två gånger dagligen) i 12 veckor Resveratrol 5 dagligen (2,5 g två gånger dagligen) i 12 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lymfocytfrataxinnivå
Tidsram: 12 veckor
Förändring i lymfocytfrataxinnivåer efter 12 veckor jämfört med baslinjen
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Oxidativa stressmarkörer
Tidsram: 12 veckor
Oxidativ stress, mätt med a) plasma F2-isoprostaner och b) urinnivåer av 8-hydroxyl-2-deoxyguanosin vid 12 veckor jämfört med baslinjen
12 veckor
Kliniska betygsskalor för ataxi
Tidsram: 12 veckor
Kliniska betygsskalor för ataxi efter 12 veckor kommer att jämföras med baslinjen. Detta kommer att inkludera: a) Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) b) International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) c) Skala för bedömning och värdering av Ataxi (SARA) d) Friedreich Ataxia Functional Composite
12 veckor
Mätningar med ekokardiogram
Tidsram: 12 veckor
Förändringar i strukturella och funktionella 3D ekokardiogrammått från baslinje till 12 veckor kommer att rapporteras
12 veckor
Farmakokinetiska studier av resveratrol
Tidsram: Första 2 timmarna efter dosering
Farmakokinetiska data kommer att samlas in 45, 90 och 120 minuter efter den första dosen av resveratrol. Plasmakoncentrationen av resveratrol och dess sulfat- och glukuronidmetaboliter kommer att mätas i ng/ml.
Första 2 timmarna efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbetspartners

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Utredare

  • Huvudutredare: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2011

Första postat (Uppskatta)

21 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

22 januari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2014

Senast verifierad

1 januari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 10358B

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera