Um estudo do resveratrol como tratamento para a ataxia de Friedreich
19 de janeiro de 2014 atualizado por: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute
Um estudo piloto clínico aberto do resveratrol como tratamento para a ataxia de Friedreich
O objetivo deste estudo é determinar o efeito de duas doses de resveratrol tomadas por um período de 12 semanas, nos níveis de frataxina em indivíduos com ataxia de Friedreich.
Este estudo também medirá o efeito do resveratrol em marcadores de estresse oxidativo, medidas clínicas de ataxia e parâmetros cardíacos.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O resveratrol mostra-se promissor como um agente para o tratamento da ataxia de Friedreich devido às suas propriedades antioxidantes, efeitos neuroprotetores e capacidade de aumentar os níveis de frataxina in vitro e in vivo.
Este estudo piloto clínico visa determinar o efeito de duas doses de resveratrol (1g/dia e 5g/dia) tomadas durante 12 semanas, nos níveis de frataxina em indivíduos com ataxia de Friedreich.
Medidas de resultados adicionais incluem o efeito do resveratrol em marcadores de estresse oxidativo, medidas clínicas de ataxia e parâmetros cardíacos (incluindo espessura relativa da parede e índice de massa ventricular esquerda).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
27
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Victoria
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Clayton, Melbourne, Victoria, Austrália, 3168
- Monash Medical Centre, Southern Health
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos com ataxia de Friedreich devido à homozigose para a expansão da repetição GAA no íntron 1 do gene FXN
- Estágio funcional na subescala Ataxia do FARS de 1 ou superior
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Arritmias ativas ou insuficiência cardíaca significativa
- Uso de idebenona, Coenzima Q ou vitamina E nos 30 dias anteriores à inscrição
- Uso de amiodarona ou outros medicamentos que podem ter interações medicamentosas clinicamente significativas que não podem ser monitoradas com segurança
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Resveratrol, 1g por dia
15 participantes receberão resveratrol 1g diariamente
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Resveratrol 1g ao dia (500mg duas vezes ao dia) por 12 semanas Resveratrol 5 ao dia (2,5g duas vezes ao dia) por 12 semanas
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Comparador Ativo: Resveratrol, 5g por dia
15 participantes receberão resveratrol, 5g diariamente
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Resveratrol 1g ao dia (500mg duas vezes ao dia) por 12 semanas Resveratrol 5 ao dia (2,5g duas vezes ao dia) por 12 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível de frataxina de linfócitos
Prazo: 12 semanas
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Alteração nos níveis de frataxina de linfócitos em 12 semanas em comparação com a linha de base
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Marcadores de estresse oxidativo
Prazo: 12 semanas
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Estresse oxidativo, medido por a) F2-isoprostanos plasmáticos e b) níveis urinários de 8-hidroxil-2-desoxiguanosina em 12 semanas em comparação com a linha de base
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12 semanas
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Escalas de classificação clínica de ataxia
Prazo: 12 semanas
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Escalas de classificação clínica de ataxia em 12 semanas serão comparadas com a linha de base.
Isso incluirá: a) Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich (FARS) b) Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS) c) Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) d) Composto Funcional de Ataxia de Friedreich
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12 semanas
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Medidas de ecocardiograma
Prazo: 12 semanas
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Alterações nas medidas estruturais e funcionais do ecocardiograma 3D desde a linha de base até 12 semanas serão relatadas
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12 semanas
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Estudos farmacocinéticos do resveratrol
Prazo: Primeiras 2 horas após a dose
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Dados farmacocinéticos serão coletados 45, 90 e 120 minutos após a primeira dose de resveratrol.
A concentração plasmática de resveratrol e seus metabólitos sulfato e glicuronídeo será medida em ng/mL.
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Primeiras 2 horas após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de abril de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de abril de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
21 de abril de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
22 de janeiro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de janeiro de 2014
Última verificação
1 de janeiro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores da agregação plaquetária
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Resveratrol
Outros números de identificação do estudo
- 10358B
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