Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av resveratrol som behandling for Friedreich-ataksi

19. januar 2014 oppdatert av: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

En åpen etikett klinisk pilotstudie av resveratrol som behandling for Friedreich-ataksi

Hensikten med denne studien er å bestemme effekten av to doser resveratrol tatt i en 12 ukers periode, på frataxinnivåer hos individer med Friedreich-ataksi. Denne studien vil også måle effekten av resveratrol på markører for oksidativt stress, kliniske mål på ataksi og hjerteparametre.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Resveratrol viser løfte som et middel for behandling av Friedreich-ataksi på grunn av dets antioksidantegenskaper, nevrobeskyttende effekter og evne til å øke frataxinnivået in vitro og in vivo. Denne kliniske pilotstudien tar sikte på å bestemme effekten av to doser resveratrol (1g/dag og 5g/dag) tatt i 12 uker, på frataxinnivåer hos individer med Friedreich-ataksi. Ytterligere utfallsmål inkluderer effekten av resveratrol på markører for oksidativt stress, kliniske mål på ataksi og hjerteparametre (inkludert relativ veggtykkelse og venstre ventrikkelmasseindeks).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Melbourne, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre, Southern Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne med Friedreich-ataksi på grunn av homozygositet for GAA-gjentatt ekspansjon i intron 1 av FXN-genet
  • Funksjonelt stadium på Ataxia-underskalaen til FARS på 1 eller høyere

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Aktive arytmier eller betydelig hjertesvikt
  • Bruk av idebenon, koenzym Q eller vitamin E innen 30 dager før påmelding
  • Bruk av amiodaron eller andre medisiner som kan ha klinisk signifikante legemiddelinteraksjoner som ikke kan overvåkes trygt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Resveratrol, 1 g daglig
15 deltakere vil motta resveratrol 1g daglig
Legemiddel: Resveratrol
Resveratrol 1 g daglig (500 mg to ganger daglig) i 12 uker Resveratrol 5 daglig (2,5 g to ganger daglig) i 12 uker
Aktiv komparator: Resveratrol, 5g daglig
15 deltakere vil motta resveratrol, 5g daglig
Legemiddel: Resveratrol
Resveratrol 1 g daglig (500 mg to ganger daglig) i 12 uker Resveratrol 5 daglig (2,5 g to ganger daglig) i 12 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lymfocytt frataxin nivå
Tidsramme: 12 uker
Endring i lymfocyttfrataxinnivåer etter 12 uker sammenlignet med baseline
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Oksidative stressmarkører
Tidsramme: 12 uker
Oksidativt stress, målt ved a) plasma F2-isoprostaner og b) 8-hydroksyl-2-deoksyguanosin i urinen ved 12 uker sammenlignet med baseline
12 uker
Kliniske vurderingsskalaer for ataksi
Tidsramme: 12 uker
Kliniske vurderingsskalaer for ataksi ved 12 uker vil bli sammenlignet med baseline. Dette vil inkludere: a) Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) b) International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) c) Skala for vurdering og vurdering av Ataxia (SARA) d) Friedreich Ataxia Functional Composite
12 uker
Ekkokardiogrammål
Tidsramme: 12 uker
Endringer i strukturelle og funksjonelle 3D-ekkokardiogrammål fra baseline til 12 uker vil bli rapportert
12 uker
Farmakokinetiske studier av resveratrol
Tidsramme: Første 2 timer etter dose
Farmakokinetiske data vil bli samlet inn 45, 90 og 120 minutter etter den første dosen av resveratrol. Plasmakonsentrasjonen av resveratrol og dets sulfat- og glukuronidmetabolitter vil bli målt i ng/ml.
Første 2 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

21. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

22. januar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2014

Sist bekreftet

1. januar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10358B

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere