Un estudio de resveratrol como tratamiento para la ataxia de Friedreich
19 de enero de 2014 actualizado por: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute
Un estudio piloto clínico abierto de resveratrol como tratamiento para la ataxia de Friedreich
El propósito de este estudio es determinar el efecto de dos dosis de resveratrol tomadas durante un período de 12 semanas sobre los niveles de frataxina en individuos con ataxia de Friedreich.
Este estudio también medirá el efecto del resveratrol en los marcadores de estrés oxidativo, medidas clínicas de ataxia y parámetros cardíacos.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El resveratrol se muestra prometedor como agente para el tratamiento de la ataxia de Friedreich debido a sus propiedades antioxidantes, efectos neuroprotectores y capacidad para aumentar los niveles de frataxina in vitro e in vivo.
Este estudio piloto clínico tiene como objetivo determinar el efecto de dos dosis de resveratrol (1 g/día y 5 g/día) tomadas durante 12 semanas, sobre los niveles de frataxina en personas con ataxia de Friedreich.
Las medidas de resultado adicionales incluyen el efecto del resveratrol en los marcadores de estrés oxidativo, medidas clínicas de ataxia y parámetros cardíacos (incluido el grosor relativo de la pared y el índice de masa del ventrículo izquierdo).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Clayton, Melbourne, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre, Southern Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos con ataxia de Friedreich por homocigosidad para la expansión repetida GAA en el intrón 1 del gen FXN
- Etapa funcional en la subescala de Ataxia de la FARS de 1 o superior
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Arritmias activas o insuficiencia cardiaca significativa
- Uso de idebenona, coenzima Q o vitamina E dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
- Uso de amiodarona u otros medicamentos que pueden tener interacciones farmacológicas clínicamente significativas que no pueden controlarse de manera segura
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Resveratrol, 1g diario
15 participantes recibirán resveratrol 1g diario
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Resveratrol 1 g al día (500 mg dos veces al día) durante 12 semanas Resveratrol 5 al día (2,5 g dos veces al día) durante 12 semanas
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Comparador activo: Resveratrol, 5g diarios
15 participantes recibirán resveratrol, 5g diarios
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Resveratrol 1 g al día (500 mg dos veces al día) durante 12 semanas Resveratrol 5 al día (2,5 g dos veces al día) durante 12 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel de frataxina de linfocitos
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio en los niveles de frataxina de linfocitos a las 12 semanas en comparación con el valor inicial
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Marcadores de estrés oxidativo
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Estrés oxidativo, medido por a) F2-isoprostanos en plasma y b) niveles urinarios de 8-hidroxil-2-desoxiguanosina a las 12 semanas en comparación con el valor inicial
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12 semanas
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Escalas de calificación clínica de la ataxia
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Las escalas de calificación clínica de la ataxia a las 12 semanas se compararán con el valor inicial.
Esto incluirá: a) Escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS) b) Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) c) Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) d) Compuesto funcional de ataxia de Friedreich
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12 semanas
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Medidas de ecocardiograma
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se informarán los cambios en las medidas estructurales y funcionales del ecocardiograma 3D desde el inicio hasta las 12 semanas.
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12 semanas
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Estudios farmacocinéticos de resveratrol
Periodo de tiempo: Primeras 2 horas después de la dosis
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Los datos farmacocinéticos se recopilarán 45, 90 y 120 minutos después de la primera dosis de resveratrol.
La concentración plasmática de resveratrol y sus metabolitos de sulfato y glucurónido se medirá en ng/mL.
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Primeras 2 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Martin Delatycki, MBBS PhD, Murdoch Childrens Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de abril de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
22 de enero de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2014
Última verificación
1 de enero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Resveratrol
Otros números de identificación del estudio
- 10358B
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .