脐带间充质干细胞治疗遗传性共济失调患者的安全性和有效性
2012年11月26日 更新者：Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
脐带间充质干细胞治疗遗传性共济失调患者的I/II期研究
遗传性共济失调是一组遗传性疾病，其特征是缓慢进行性步态不协调，并且通常与手、语言和眼球运动的协调性差有关。
目前对遗传性共济失调的治疗主要是药物、康复或心理治疗，尚无有效治疗方法。
干细胞疗法是一种用于遗传性共济失调治疗的新颖且有前途的治疗策略。
在这项研究中，将评估人类脐带间充质干细胞移植在遗传性共济失调患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
本研究旨在评估人脐带间充质干细胞移植治疗遗传性共济失调患者的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国
- 招聘中
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 16-65岁。
- SCA 的 Harding 诊断，基因类型已确认。
- 在过去 6 个月内没有接受过任何干细胞治疗的候选人。
- 签署同意书并遵循临床试验程序。
排除标准：
- 心功能不全;肾功能不全;肝功能不全;总胆红素高于正常值上限的1.5倍； AST /ALT高于正常值上限的2.5倍；
- 血常规：白细胞计数<3.0×109/L； PLT计数<5×109/L；或血红蛋白<100g/L；
- 合并肺炎或其他严重的全身细菌感染；
- 有严重药物过敏史或对2种或2种以上食物或药物过敏；
- 其他脑器质性疾病（如 脑癌）;
- HIV+、肿瘤标志物+；
- 严重精神病患者，认知功能障碍，或无法理解或签署知情同意书；
- 其他严重的全身或器质性疾病；
- 未控制的高血压，治疗后血压≥180mmHg/110 mmHg；
- 怀孕;
- 最近3个月参加过其他试验；
- 研究者认为不适合纳入的其他标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：人脐带间充质干细胞移植
参与者将接受脐带间充质干细胞移植，并进行为期 1 年的随访。
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参与者将接受 hUC-MSCs 移植。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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国际合作共济失调评定量表（ICARS）量表和Berg量表的分数
大体时间：治疗后1年
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治疗后1年
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脑磁共振成像（MRI）扫描的小脑体积
大体时间：治疗后1年
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治疗后1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：治疗后1年
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治疗后1年
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有严重不良事件的参与者人数作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：治疗后1年
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治疗后1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (预期的)
2012年12月1日
研究完成 (预期的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年5月23日
首先提交符合 QC 标准的
2011年5月24日
首次发布 (估计)
2011年5月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年11月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年11月26日
最后验证
2012年11月1日
更多信息
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