- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01360164
Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per i pazienti con atassia ereditaria
26 novembre 2012 aggiornato da: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Studio di fase I/II sulla terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per pazienti con atassia ereditaria
Le atassie ereditarie sono un gruppo di malattie genetiche caratterizzate da una lenta e progressiva incoordinazione dell'andatura e spesso associate a una scarsa coordinazione delle mani, della parola e dei movimenti oculari.
Gli attuali trattamenti per le atassie ereditarie sono principalmente trattamenti farmacologici, riabilitativi o psicologici, mentre non è disponibile alcun trattamento efficace.
La terapia con cellule staminali è una nuova e promettente strategia terapeutica per il trattamento delle atassie ereditarie.
In questo studio, la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano saranno valutate in pazienti con atassie ereditarie.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano in pazienti con atassie ereditarie.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Cina
- Reclutamento
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 16-65 anni.
- Harding Diagnosi di SCA, tipo di gene confermato.
- Candidati che non hanno ricevuto alcuna terapia con cellule staminali negli ultimi 6 mesi.
- firmare il modulo di consenso e seguire la procedura di percorso clinico.
Criteri di esclusione:
- insufficienza cardiaca; Insufficienza renale; insufficienza epatica; Bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore del valore normale; AST/ALT superiore a 2,5 volte il limite superiore del valore normale;
- Analisi del sangue di routine: conta leucocitaria <3,0×109/L; conteggio PLT <5×109/L; o Emoglobina <100g/L;
- Polmonite combinata o altra grave infezione batterica sistemica;
- Anamnesi grave di allergia ai farmaci o anafilassi a 2 o più alimenti o medicine;
- Altre malattie organiche cerebrali (es. Cancro al cervello);
- HIV+, marcatori tumorali +;
- Pazienti psicotici gravi, disfunzione cognitiva , o non possono comprendere o firmare il modulo di consenso;
- Altre gravi malattie sistemiche o organiche;
- Ipertensione non controllata, pressione sanguigna ≥180 mmHg/110 mmHg dopo il trattamento;
- Gravidanza;
- Iscrizione ad altre prove negli ultimi 3 mesi;
- Altri criteri che il ricercatore considera impropri per l'inclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale umano
Ai partecipanti verrà somministrato il trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale con un follow-up di 1 anno.
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Ai partecipanti verrà somministrato il trapianto di hUC-MSC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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punteggi della scala International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) e della scala Berg
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
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1 anno dopo il trattamento
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il volume del cervelletto della scansione di risonanza magnetica cerebrale (MRI).
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
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1 anno dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
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1 anno dopo il trattamento
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
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1 anno dopo il trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2010
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2012
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 maggio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 maggio 2011
Primo Inserito (Stima)
25 maggio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
28 novembre 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2012
Ultimo verificato
1 novembre 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Degenerazioni spinocerebellari
Altri numeri di identificazione dello studio
- BKCR-HA-1.0(2010)
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