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Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per i pazienti con atassia ereditaria

26 novembre 2012 aggiornato da: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Studio di fase I/II sulla terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per pazienti con atassia ereditaria

Le atassie ereditarie sono un gruppo di malattie genetiche caratterizzate da una lenta e progressiva incoordinazione dell'andatura e spesso associate a una scarsa coordinazione delle mani, della parola e dei movimenti oculari. Gli attuali trattamenti per le atassie ereditarie sono principalmente trattamenti farmacologici, riabilitativi o psicologici, mentre non è disponibile alcun trattamento efficace. La terapia con cellule staminali è una nuova e promettente strategia terapeutica per il trattamento delle atassie ereditarie. In questo studio, la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano saranno valutate in pazienti con atassie ereditarie.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano in pazienti con atassie ereditarie.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina
        • Reclutamento
        • Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 16-65 anni.
  • Harding Diagnosi di SCA, tipo di gene confermato.
  • Candidati che non hanno ricevuto alcuna terapia con cellule staminali negli ultimi 6 mesi.
  • firmare il modulo di consenso e seguire la procedura di percorso clinico.

Criteri di esclusione:

  • insufficienza cardiaca; Insufficienza renale; insufficienza epatica; Bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore del valore normale; AST/ALT superiore a 2,5 volte il limite superiore del valore normale;
  • Analisi del sangue di routine: conta leucocitaria <3,0×109/L; conteggio PLT <5×109/L; o Emoglobina <100g/L;
  • Polmonite combinata o altra grave infezione batterica sistemica;
  • Anamnesi grave di allergia ai farmaci o anafilassi a 2 o più alimenti o medicine;
  • Altre malattie organiche cerebrali (es. Cancro al cervello);
  • HIV+, marcatori tumorali +;
  • Pazienti psicotici gravi, disfunzione cognitiva , o non possono comprendere o firmare il modulo di consenso;
  • Altre gravi malattie sistemiche o organiche;
  • Ipertensione non controllata, pressione sanguigna ≥180 mmHg/110 mmHg dopo il trattamento;
  • Gravidanza;
  • Iscrizione ad altre prove negli ultimi 3 mesi;
  • Altri criteri che il ricercatore considera impropri per l'inclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale umano
Ai partecipanti verrà somministrato il trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale con un follow-up di 1 anno.
Ai partecipanti verrà somministrato il trapianto di hUC-MSC.
Altri nomi:
  • Gruppo di intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
punteggi della scala International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) e della scala Berg
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
il volume del cervelletto della scansione di risonanza magnetica cerebrale (MRI).
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

25 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 novembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2012

Ultimo verificato

1 novembre 2012

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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