Безопасность и эффективность терапии мезенхимальными стволовыми клетками пуповины у пациентов с наследственной атаксией
26 ноября 2012 г. обновлено: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Фаза I/II исследования терапии мезенхимальными стволовыми клетками пуповины у пациентов с наследственной атаксией
Наследственные атаксии представляют собой группу генетических нарушений, характеризующихся медленно прогрессирующей нарушением координации походки и часто связанными с нарушением координации рук, речи и движений глаз.
Текущие методы лечения наследственных атаксий в основном представляют собой фармакологические, реабилитационные или психологические методы лечения, в то время как эффективных методов лечения не существует.
Терапия стволовыми клетками является новой и многообещающей терапевтической стратегией для лечения наследственных атаксий.
В этом исследовании безопасность и эффективность трансплантации мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека будут оцениваться у пациентов с наследственными атаксиями.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности трансплантации мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека у пациентов с наследственными атаксиями.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Китай
- Рекрутинг
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст 16-65 лет.
- Диагноз Хардинга SCAs, тип гена подтвержден.
- Кандидаты, которые не получали терапию стволовыми клетками в течение последних 6 месяцев.
- подпишите форму согласия и следуйте процедуре клинического следа.
Критерий исключения:
- Сердечная недостаточность; Почечная недостаточность; печеночная недостаточность; Общий билирубин выше верхней границы нормы более чем в 1,5 раза; АСТ/АЛТ выше верхней границы нормы более чем в 2,5 раза;
- Рутинный анализ крови: количество лейкоцитов <3,0×109/л; количество тромбоцитов <5×109/л; или гемоглобин <100 г/л;
- Комбинированная пневмония или другая тяжелая системная бактериальная инфекция;
- Тяжелая лекарственная аллергия в анамнезе или анафилаксия на 2 или более пищевых продуктов или лекарств;
- Другие органические заболевания головного мозга (например, Рак мозга);
- ВИЧ+, опухолевые маркеры + ；
- Пациенты с тяжелым психозом, когнитивная дисфункция， или не могут понять или подписать форму согласия；
- Другое тяжелое системное или органическое заболевание；
- Неконтролируемая гипертензия, артериальное давление ≥180 мм рт.ст./110 мм рт.ст. после лечения;
- Беременность；
- Участие в других испытаниях за последние 3 месяца；
- Другие критерии следователь считает неподходящими для включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека
Участникам будет проведена трансплантация мезенхимальных стволовых клеток пуповины с последующим наблюдением в течение 1 года.
|
Участникам будет проведена трансплантация hUC-MSC.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
баллы по Международной кооперативной рейтинговой шкале атаксии (ICARS) и шкале Берга
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
объем мозжечка при магнитно-резонансной томографии (МРТ) головного мозга
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2010 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 декабря 2012 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 мая 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 мая 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
25 мая 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
28 ноября 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 ноября 2012 г.
Последняя проверка
1 ноября 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мозжечковые заболевания
- Атаксия
- Мозжечковая атаксия
- Спиноцеребеллярные дегенерации
Другие идентификационные номера исследования
- BKCR-HA-1.0(2010)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .