Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A köldökzsinór mezenchimális őssejt-terápia biztonságossága és hatékonysága örökletes ataxiában szenvedő betegek számára

2012. november 26. frissítette: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Fázis I/II. Köldökzsinór-mezenchimális őssejt-terápia vizsgálata örökletes ataxiában szenvedő betegeknél

Az örökletes ataxiák olyan genetikai rendellenességek csoportja, amelyeket a járás lassan progresszív koordinációja jellemez, és gyakran társul a kéz, a beszéd és a szemmozgások rossz koordinációjával. Az örökletes ataxiák jelenlegi kezelései főként gyógyszeres, rehabilitációs vagy pszichológiai kezelések, miközben hatékony kezelés nem áll rendelkezésre. Az őssejtterápia egy új és ígéretes terápiás stratégia az örökletes ataxiák kezelésére. Ebben a vizsgálatban a humán köldökzsinór mezenchimális őssejt-transzplantációjának biztonságosságát és hatékonyságát értékelik örökletes ataxiás betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Részletes leírás

A tanulmány célja, hogy értékelje a humán köldökzsinór mezenchimális őssejt-transzplantáció biztonságosságát és hatékonyságát örökletes ataxiában szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kína
        • Toborzás
        • Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 16-65 éves korig.
  • Harding SCA-k diagnózisa, géntípus megerősítve.
  • Azok a jelöltek, akik az elmúlt 6 hónapban nem kaptak őssejtterápiát.
  • írja alá a hozzájárulási űrlapot, és kövesse a klinikai nyomvonal eljárását.

Kizárási kritériumok:

  • Szívelégtelenség; Veseelégtelenség; májelégtelenség; Az összbilirubin a normálérték felső határának 1,5-szerese felett van; AST/ALT magasabb, mint a normál érték felső határának 2,5-szerese;
  • Rutin vérvizsgálat: fehérvérsejtszám <3,0×109/l; PLT-szám <5×109/L ; vagy hemoglobin <100g/l;
  • Kombinált tüdőgyulladás vagy más súlyos szisztémás bakteriális fertőzés;
  • Súlyos gyógyszerallergiás anamnézis vagy anafilaxia 2 vagy több ételre vagy gyógyszerre;
  • Egyéb agyi szervi betegségek (pl. Agyrák);
  • HIV+, tumormarkerek+;
  • Súlyos pszichotikus betegek, kognitív diszfunkció, vagy nem értik vagy nem írják alá a beleegyező nyilatkozatot;
  • Egyéb súlyos szisztémás vagy organikus betegség;
  • Nem kontrollált magas vérnyomás, vérnyomás ≥180 Hgmm/110 Hgmm a kezelés után;
  • Terhesség;
  • Beiratkozás más kísérletekre az elmúlt 3 hónapban;
  • Egyéb kritériumok, amelyeket a vizsgáló nem megfelelőnek tart a felvételhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Humán köldökzsinór mezenchimális őssejt transzplantáció
A résztvevők köldökzsinór-mezenchimális őssejt transzplantációt kapnak 1 éves követéssel.
A résztvevők hUC-MSC-transzplantációt kapnak.
Más nevek:
  • Beavatkozó Csoport

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) és Berg Skála pontszámai
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
1 évvel a kezelés után
az agyi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálatának térfogata
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
1 évvel a kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
1 évvel a kezelés után
A súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
1 évvel a kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2012. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2013. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. május 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. május 24.

Első közzététel (Becslés)

2011. május 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. november 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 26.

Utolsó ellenőrzés

2012. november 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a emberi köldökzsinór mezenchimális őssejtek

3
Iratkozz fel