- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01360164
A köldökzsinór mezenchimális őssejt-terápia biztonságossága és hatékonysága örökletes ataxiában szenvedő betegek számára
2012. november 26. frissítette: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Fázis I/II. Köldökzsinór-mezenchimális őssejt-terápia vizsgálata örökletes ataxiában szenvedő betegeknél
Az örökletes ataxiák olyan genetikai rendellenességek csoportja, amelyeket a járás lassan progresszív koordinációja jellemez, és gyakran társul a kéz, a beszéd és a szemmozgások rossz koordinációjával.
Az örökletes ataxiák jelenlegi kezelései főként gyógyszeres, rehabilitációs vagy pszichológiai kezelések, miközben hatékony kezelés nem áll rendelkezésre.
Az őssejtterápia egy új és ígéretes terápiás stratégia az örökletes ataxiák kezelésére.
Ebben a vizsgálatban a humán köldökzsinór mezenchimális őssejt-transzplantációjának biztonságosságát és hatékonyságát értékelik örökletes ataxiás betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány célja, hogy értékelje a humán köldökzsinór mezenchimális őssejt-transzplantáció biztonságosságát és hatékonyságát örökletes ataxiában szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kína
- Toborzás
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 16-65 éves korig.
- Harding SCA-k diagnózisa, géntípus megerősítve.
- Azok a jelöltek, akik az elmúlt 6 hónapban nem kaptak őssejtterápiát.
- írja alá a hozzájárulási űrlapot, és kövesse a klinikai nyomvonal eljárását.
Kizárási kritériumok:
- Szívelégtelenség; Veseelégtelenség; májelégtelenség; Az összbilirubin a normálérték felső határának 1,5-szerese felett van; AST/ALT magasabb, mint a normál érték felső határának 2,5-szerese;
- Rutin vérvizsgálat: fehérvérsejtszám <3,0×109/l; PLT-szám <5×109/L ; vagy hemoglobin <100g/l;
- Kombinált tüdőgyulladás vagy más súlyos szisztémás bakteriális fertőzés;
- Súlyos gyógyszerallergiás anamnézis vagy anafilaxia 2 vagy több ételre vagy gyógyszerre;
- Egyéb agyi szervi betegségek (pl. Agyrák);
- HIV+, tumormarkerek+;
- Súlyos pszichotikus betegek, kognitív diszfunkció, vagy nem értik vagy nem írják alá a beleegyező nyilatkozatot;
- Egyéb súlyos szisztémás vagy organikus betegség;
- Nem kontrollált magas vérnyomás, vérnyomás ≥180 Hgmm/110 Hgmm a kezelés után;
- Terhesség;
- Beiratkozás más kísérletekre az elmúlt 3 hónapban;
- Egyéb kritériumok, amelyeket a vizsgáló nem megfelelőnek tart a felvételhez.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Humán köldökzsinór mezenchimális őssejt transzplantáció
A résztvevők köldökzsinór-mezenchimális őssejt transzplantációt kapnak 1 éves követéssel.
|
A résztvevők hUC-MSC-transzplantációt kapnak.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) és Berg Skála pontszámai
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
az agyi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálatának térfogata
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
A súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. január 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2012. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2013. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. május 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. május 24.
Első közzététel (Becslés)
2011. május 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2012. november 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. november 26.
Utolsó ellenőrzés
2012. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Gerincvelő-betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kisagyi betegségek
- Ataxia
- Cerebelláris ataxia
- Spinocerebelláris degenerációk
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BKCR-HA-1.0(2010)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a emberi köldökzsinór mezenchimális őssejtek
-
The Methodist Hospital Research InstituteCenter for Cell and Gene Therapy, Baylor College of MedicineToborzásMesenchymális őssejtek | VeseátültetésEgyesült Államok