Napanuoran mesenkymaalisen kantasoluhoidon turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on perinnöllinen ataksia
maanantai 26. marraskuuta 2012 päivittänyt: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Vaiheen I/II tutkimus napanuoran mesenkymaalisesta kantasoluhoidosta potilaille, joilla on perinnöllinen ataksia
Perinnölliset ataksiat ovat ryhmä geneettisiä häiriöitä, joille on ominaista hitaasti etenevä kävelyn koordinaatiohäiriö ja usein siihen liittyy huono käsien, puheen ja silmien liikkeiden koordinaatio.
Nykyiset perinnöllisten ataksioiden hoidot ovat pääasiassa farmakologisia, kuntouttavia tai psykologisia hoitoja, mutta tehokasta hoitoa ei ole saatavilla.
Kantasoluterapia on uusi ja lupaava terapeuttinen strategia perinnöllisten ataksioiden hoitoon.
Tässä tutkimuksessa ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirron turvallisuutta ja tehoa arvioidaan potilailla, joilla on perinnöllinen ataksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirron turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on perinnöllinen ataksia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kiina
- Rekrytointi
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikäraja 16-65 vuotta.
- Harding SCA-diagnoosi, geenityyppi vahvistettu.
- Ehdokkaat, jotka eivät ole saaneet kantasoluhoitoa viimeisten 6 kuukauden aikana.
- allekirjoita suostumuslomake ja noudata klinikan polkua.
Poissulkemiskriteerit:
- sydämen vajaatoiminta; Munuaisten vajaatoiminta; maksan vajaatoiminta; Kokonaisbilirubiini on yli 1,5 kertaa normaaliarvon yläraja; AST/ALT suurempi kuin 2,5 kertaa normaaliarvon yläraja；
- Rutiiniverikoe: valkosolujen määrä <3,0 × 109/l; PLT-määrä <5×109/L; tai hemoglobiini <100g/l；
- Yhdistetty keuhkokuume tai muu vakava systeeminen bakteeriinfektio；
- Vaikea lääkeallergia tai anafylaksia kahdelle tai useammalle ruoka-aineelle tai lääkkeelle；
- Muut aivosairaudet (esim. Aivosyöpä);
- HIV+, kasvainmarkkerit +；
- Vaikeat psykoottiset potilaat, kognitiiviset toimintahäiriöt tai eivät ymmärrä tai allekirjoita suostumuslomaketta；
- Muu vakava systeeminen tai orgaaninen sairaus；
- Hallitsematon verenpaine, verenpaine ≥180 mmHg/110 mmHg hoidon jälkeen；
- Raskaus!
- Ilmoittautuminen muihin kokeisiin viimeisen 3 kuukauden aikana；
- Muut kriteerit, joita tutkija pitää sopimattomina sisällyttämiselle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirto
Osallistujille annetaan napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirto yhden vuoden seurannalla.
|
Osallistujille tehdään hUC-MSC-siirto.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kansainvälisen yhteistyön ataksialuokitusasteikon (ICARS) ja Bergin asteikon pisteet
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
aivomagneettisen resonanssikuvauksen (MRI) -skannauksen tilavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. toukokuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. toukokuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 25. toukokuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 28. marraskuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. marraskuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. marraskuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Pikkuaivojen sairaudet
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
Muut tutkimustunnusnumerot
- BKCR-HA-1.0(2010)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .