Säkerhet och effekt av navelsträngsmesenkymal stamcellsterapi för patienter med ärftlig ataxi
26 november 2012 uppdaterad av: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Fas I/II-studie av navelsträngsmesenkymal stamcellsterapi för patienter med ärftlig ataxi
De ärftliga ataxierna är en grupp genetiska störningar som kännetecknas av långsamt progressiv inkoordination av gång och ofta förknippas med dålig koordination av händer, tal och ögonrörelser.
Nuvarande behandlingar för ärftliga ataxier är huvudsakligen farmakologiska, rehabiliterande eller psykologiska behandlingar, medan ingen effektiv behandling är tillgänglig.
Stamcellsterapi är en ny och lovande terapeutisk strategi för behandling av ärftlig ataxi.
I denna studie kommer säkerheten och effekten av humana navelsträngs-mesenkymala stamceller att utvärderas hos patienter med ärftlig ataxi.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av transplantation av humana navelsträngsmesenkymala stamceller hos patienter med ärftlig ataxi.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
20
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Rekrytering
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 16-65 år.
- Harding Diagnos av SCA, gentyp bekräftad.
- Kandidater som inte fått någon stamcellsbehandling under de senaste 6 månaderna.
- underteckna samtyckesformuläret och följ proceduren för kliniken.
Exklusions kriterier:
- Hjärtinsufficiens; Njurinsufficiens; leverinsufficiens; Totalt bilirubin högre än 1,5 gånger den övre gränsen för normalvärdet; AST/ALT högre än 2,5 gånger den övre gränsen för normalvärdet;
- Rutinmässigt blodprov: Antal vita blodkroppar <3,0×109/L; PLT-antal <5×109/L ; eller hemoglobin <100g/L；
- Kombinerad lunginflammation eller annan allvarlig systemisk bakterieinfektion;
- Allvarlig läkemedelsallergisk historia eller anafylaxi mot 2 eller fler mat eller medicin;
- Andra organiska sjukdomar i hjärnan (t. Hjärncancer);
- HIV+, tumörmarkörer + ；
- Svår psykotiska patienter, kognitiv dysfunktion, eller kan inte förstå eller underteckna samtyckesformuläret.
- Annan allvarlig systemisk eller organisk sjukdom;
- Okontrollerad hypertoni，blodtryck≥180mmHg/110 mmHg efter behandling；
- Graviditet;
- Inskrivning i andra försök under de senaste 3 månaderna;
- Andra kriterier som utredaren anser vara olämpliga att inkludera.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Mänsklig navelsträngstransplantation av mesenkymala stamceller
Deltagarna kommer att få transplantation av mesenkymala stamceller från navelsträngen med en 1 års uppföljning.
|
Deltagarna kommer att få hUC-MSCs transplantation.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
poäng på International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) och Berg Scale
Tidsram: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
|
volymen av cerebellum of Brain Magnetic Resonance Imaging （MRI） Scan
Tidsram: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
|
Antal deltagare med allvarliga negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 1 år efter behandlingen
|
1 år efter behandlingen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2010
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2012
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 maj 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 maj 2011
Första postat (Uppskatta)
25 maj 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
28 november 2012
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2012
Senast verifierad
1 november 2012
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Cerebellära sjukdomar
- Ataxi
- Cerebellär ataxi
- Spinocerebellära degenerationer
Andra studie-ID-nummer
- BKCR-HA-1.0(2010)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .