Veiligheid en werkzaamheid van mesenchymale stamceltherapie van de navelstreng voor patiënten met erfelijke ataxie
26 november 2012 bijgewerkt door: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Fase I/II-studie van mesenchymale stamceltherapie van de navelstreng voor patiënten met erfelijke ataxie
De erfelijke ataxie is een groep genetische aandoeningen die worden gekenmerkt door langzaam voortschrijdende gebrekkige coördinatie van het lopen en vaak gepaard gaan met een slechte coördinatie van handen, spraak en oogbewegingen.
De huidige behandelingen voor erfelijke ataxie zijn voornamelijk farmacologische, revalidatie- of psychologische behandelingen, terwijl er geen effectieve behandeling beschikbaar is.
Stamceltherapie is een nieuwe en veelbelovende therapeutische strategie voor de behandeling van erfelijke ataxie.
In deze studie zullen de veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van menselijke navelstrengmesenchymale stamcellen worden geëvalueerd bij patiënten met erfelijke ataxie.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van menselijke navelstrengmesenchymale stamcellen bij patiënten met erfelijke ataxie te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China
- Werving
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 16-65 jaar.
- Harding Diagnose van SCA's, gentype bevestigd.
- Kandidaten die de afgelopen 6 maanden geen stamceltherapie hebben gekregen.
- onderteken het toestemmingsformulier en volg de clinic trail-procedure.
Uitsluitingscriteria:
- Hartinsufficiëntie; Nierinsufficiëntie; leverinsufficiëntie; Totaal bilirubine hoger dan 1,5 keer de bovengrens van de normale waarde; AST /ALT hoger dan 2,5 keer de bovengrens van de normale waarde;
- Routinematige bloedtest: WBC-telling <3,0 × 109/L; PLT-telling <5×109/L; of Hemoglobine <100g/L;
- Gecombineerde longontsteking of andere ernstige systemische bacterie-infectie;
- Ernstige medicijnallergie voorgeschiedenis of anafylaxie voor 2 of meer voedsel of medicijnen;
- Andere organische hersenziekte (bijv. Hersenkanker);
- HIV+, Tumormarkers + ；
- Ernstige psychotische patiënten, cognitieve stoornissen, of kunnen het toestemmingsformulier niet begrijpen of ondertekenen;
- Andere ernstige systemische of organische ziekte;
- Ongecontroleerde hypertensie, bloeddruk≥180 mmHg/110 mmHg na behandeling;
- Zwangerschap;
- Inschrijving in andere onderzoeken in de afgelopen 3 maanden；
- Andere criteria die de onderzoeker ongepast acht voor opname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Menselijke navelstreng mesenchymale stamceltransplantatie
Deelnemers krijgen een navelstreng mesenchymale stamceltransplantatie met een follow-up van 1 jaar.
|
Deelnemers krijgen een hUC-MSC-transplantatie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
scores van de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)-schaal en de Berg-schaal
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
het volume van Cerebellum of Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) Scan
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Aantal deelnemers met ernstige ongewenste voorvallen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2010
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 december 2012
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 mei 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 mei 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
25 mei 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
28 november 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 november 2012
Laatst geverifieerd
1 november 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Cerebellaire ziekten
- Ataxie
- Cerebellaire Ataxie
- Spinocerebellaire degeneraties
Andere studie-ID-nummers
- BKCR-HA-1.0(2010)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .