Bezpečnost a účinnost terapie mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku u pacientů s hereditární ataxií
26. listopadu 2012 aktualizováno: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Studie fáze I/II léčby mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku u pacientů s hereditární ataxií
Dědičné ataxie jsou skupinou genetických poruch charakterizovaných pomalu progredující nekoordinací chůze a často spojenou se špatnou koordinací rukou, řeči a pohybů očí.
Současná léčba hereditární ataxie je převážně farmakologická, rehabilitační nebo psychologická léčba, i když není k dispozici žádná účinná léčba.
Léčba kmenovými buňkami je nová a slibná terapeutická strategie pro léčbu hereditární ataxie.
V této studii bude hodnocena bezpečnost a účinnost transplantace lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u pacientů s hereditární ataxií.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost transplantace lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u pacientů s hereditární ataxií.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína
- Nábor
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku 16-65 let.
- Harding Diagnóza SCA, genový typ potvrzen.
- Kandidáti, kteří v posledních 6 měsících nepodstoupili žádnou léčbu kmenovými buňkami.
- podepište formulář souhlasu a dodržujte postup klinické stezky.
Kritéria vyloučení:
- Srdeční nedostatečnost; Renální insuficience; jaterní insuficience; Celkový bilirubin vyšší než 1,5násobek horní hranice normální hodnoty; AST/ALT vyšší než 2,5násobek horní hranice normální hodnoty；
- Rutinní krevní test: počet bílých krvinek <3,0×109/l; počet PLT <5×109/L ; nebo hemoglobin <100g/l；
- Kombinovaná pneumonie nebo jiná závažná systémová bakteriální infekce；
- Těžká léková alergická anamnéza nebo anafylaxe na 2 nebo více potravin nebo léků；
- Jiné organické onemocnění mozku (např. Rakovina mozku);
- HIV+, nádorové markery + ；
- Těžcí psychotičtí pacienti, kognitivní dysfunkce nebo nerozumějící nebo podepsat formulář souhlasu;
- Jiné závažné systémové nebo organické onemocnění；
- Nekontrolovaná hypertenze, krevní tlak ≥180 mmHg/110 mmHg po léčbě；
- Těhotenství;
- Zápis do dalších zkoušek za poslední 3 měsíce；
- Další kritéria, která zkoušející považuje za nevhodná pro zařazení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace mezenchymálních kmenových buněk lidské pupeční šňůry
Účastníkům bude provedena transplantace mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku s ročním sledováním.
|
Účastníkům bude provedena transplantace hUC-MSC.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
skóre Mezinárodní družstevní škály hodnocení ataxie (ICARS) a Bergovy škály
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
objem mozečku zobrazování magnetickou rezonancí mozku （MRI） sken
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2010
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2012
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. května 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. května 2011
První zveřejněno (Odhad)
25. května 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
28. listopadu 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2012
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Cerebelární onemocnění
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Spinocerebelární degenerace
Další identifikační čísla studie
- BKCR-HA-1.0(2010)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .