- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01360164
Innocuité et efficacité de la thérapie par cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical pour les patients atteints d'ataxie héréditaire
26 novembre 2012 mis à jour par: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
Étude de phase I/II sur la thérapie par cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical pour les patients atteints d'ataxie héréditaire
Les ataxies héréditaires sont un groupe de troubles génétiques caractérisés par une incoordination lentement progressive de la marche et souvent associés à une mauvaise coordination des mains, de la parole et des mouvements oculaires.
Les traitements actuels des ataxies héréditaires sont principalement des traitements pharmacologiques, de réadaptation ou psychologiques, bien qu'aucun traitement efficace ne soit disponible.
La thérapie par cellules souches est une stratégie thérapeutique nouvelle et prometteuse pour le traitement des ataxies héréditaires.
Dans cette étude, l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain seront évaluées chez des patients atteints d'ataxies héréditaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain chez les patients atteints d'ataxies héréditaires.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
20
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Chine
- Recrutement
- Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âgé de 16 à 65 ans.
- Harding Diagnostic des SCA, type de gène confirmé.
- Les candidats qui n'ont reçu aucune thérapie par cellules souches au cours des 6 derniers mois.
- signer le formulaire de consentement et suivre la procédure de suivi clinique.
Critère d'exclusion:
- Insuffisance cardiaque; Insuffisance rénale; insuffisance hépatique; Bilirubine totale supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la valeur normale ; AST/ALT supérieur à 2,5 fois la limite supérieure de la valeur normale ;
- Test sanguin de routine : numération leucocytaire < 3,0 × 109/L ; Nombre de PLT <5×109/L ; ou Hémoglobine <100g/L;
- Pneumonie combinée ou autre infection bactérienne systémique grave ;
- Antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou anaphylaxie à 2 aliments ou médicaments ou plus;
- Autre maladie organique du cerveau (par ex. Cancer du cerveau);
- VIH+, marqueurs tumoraux + ;
- Patients psychotiques sévères, dysfonctionnement cognitif, ou ne peuvent pas comprendre ou signer le formulaire de consentement;
- Autre maladie systémique ou organique grave;
- Hypertension non contrôlée,pression artérielle≥180mmHg/110 mmHg après traitement;
- Grossesse;
- Inscription à d'autres essais au cours des 3 derniers mois;
- Autres critères que l'investigateur considère inappropriés pour l'inclusion.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Greffe de cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical humain
Les participants recevront une greffe de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical avec un suivi d'un an.
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Les participants recevront une greffe de hUC-MSC.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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scores de l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) et de l'échelle de Berg
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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le volume du Cervelet du Cerveau Imagerie par Résonance Magnétique (IRM) Scan
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de participants avec des événements indésirables comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Nombre de participants avec des événements indésirables graves comme mesure de sécurité et de tolérance
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2010
Achèvement primaire (Anticipé)
1 décembre 2012
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mai 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 mai 2011
Première publication (Estimation)
25 mai 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
28 novembre 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 novembre 2012
Dernière vérification
1 novembre 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Dyskinésies
- Maladies de la moelle épinière
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies cérébelleuses
- Ataxie
- Ataxie cérébelleuse
- Dégénérescences spinocérébelleuses
Autres numéros d'identification d'étude
- BKCR-HA-1.0(2010)
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